امریکی ایف ڈی اے نے نیفون (بوڈیسونیڈ) کو ترجیحی جائزہ دیا: اس میں بیماری وں کی اصلاح کی صلاحیت ہے!

سویڈش بائیو فارماسیوٹیکل کمپنی کالیڈیٹس تھراپیوٹک نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے نیفیکون (بوڈیسونیڈ) کی نئی ڈرگ ایپلی کیشن (این ڈی اے) کو قبول کر لیا ہے اور ترجیحی جائزہ لیا ہے جو بوڈیسونیڈ کی ایک نئی زبانی تشکیل ہے۔ یہ ایک آئی جی اے 1 ڈاؤن ریگولیٹر ہے، جو آئی جی اے 1 کے ٹارگٹڈ ڈاؤن ریگولیشن کے ذریعے آئی جی اے نیفروپیتھی (آئی جی اے این) کا علاج کرتا ہے۔ ایف ڈی اے نے این ڈی اے کے "نسخہ ڈرگ یوزر فیس ایکٹ" (پڈفا) کے ہدف کی تاریخ 15 ستمبر 2021 مقرر کی ہے۔

اگر اس کی منظوری دی جاتی ہے تو نیفون پہلی تھراپی بن جائے گی جو خاص طور پر آئی جی اے این کے علاج کے لئے ڈیزائن اور منظور کی گئی ہے، جس میں بیماری کی اصلاح کی صلاحیت ہے۔ منظوری حاصل کرنے کے بعد کالیدیتاس صرف امریکہ میں نیفیکون کو کمرشل ائز کرنے کا ارادہ رکھتا ہے۔

کالیدیتاس کے سی ای او رینی اگویر لوسینڈر نے کہا: "ہم ترجیحی جائزہ لینے کے لئے بہت پرجوش ہیں، جو آئی جی اے این علاج کے لئے اہم غیر پوری طبی ضروریات کی عکاسی کرتا ہے۔ ہم اس سال کے آخر میں تیز منظوری حاصل کرنے کے لئے ایجنسی کے ساتھ کام کرنے کے منتظر ہیں۔ تاکہ ہم آئی جی اے این مریضوں کے لئے پہلی منظور شدہ دوا فراہم کر سکیں۔ "

نیفون ایک پیٹنٹ زبانی تیاری ہے جس میں ایک طاقتور اور معروف فعال مادہ بوڈیسونیڈ فار ٹارگٹڈ ریلیز شامل ہے۔ پیتھوجینسیس کے اہم ماڈل کے مطابق یہ تیاری نچلی چھوٹی آنت میں پیر کے پیچ تک دوائیں پہنچانے کے لیے تیار کی گئی ہے جہاں یہ بیماری پیدا ہوئی تھی۔ نیفیکون ٹی آر جی آئی ٹی ٹیکنالوجی سے ماخوذ ہے، جو مادوں کو جذب کیے بغیر معدے اور آنتوں سے گزرنے کی اجازت دیتا ہے، اور صرف دالوں میں جاری کیا جاسکتا ہے جب وہ چھوٹی آنت کے نچلے حصے تک پہنچتے ہیں۔

جیسا کہ کالیڈیٹاس کی طرف سے مکمل کردہ بڑے فیز 2 بی ٹرائل میں دکھایا گیا ہے، خوراک اور بہترین رہائی پروفائل کا امتزاج آئی جی اے این مریضوں کے لئے موثر ہے۔ مؤثر مقامی اثرات کے علاوہ، اس فعال مادے کے استعمال کا ایک اور فائدہ اس کی کم حیاتیاتی دستیابی ہے، یعنی تقریبا 90 فیصد فعال مادہ نظامی گردش تک پہنچنے سے پہلے جگر میں غیر فعال ہو جاتا ہے۔ اس کا مطلب یہ ہے کہ جہاں ضرورت ہو وہاں مقامی طور پر زیادہ ارتکاز والی دوائیں لگائی جا سکتی ہیں، لیکن نظامی نمائش اور ضمنی اثرات بہت محدود ہیں۔

کالیڈیٹاس واحد کمپنی ہے جس نے آئی جی اے این کے مرحلہ 2بی اور مرحلہ 3 میں مثبت ڈیٹا حاصل کیا ہے۔ دونوں آزمائشیں بنیادی اور اہم ثانوی اختتامی نکات تک پہنچ گئیں۔

نیفیکون این ڈی اے کی پیشکش نیفیگرڈ کے اہم مرحلے ٣ کے مطالعے کے حصے اے کے مثبت اعداد و شمار پر مبنی ہے۔ یہ ایک بے ترتیب، ڈبل اندھا، پلیسیبو کنٹرول، بین الاقوامی ملٹی سینٹر مطالعہ ہے جو 200 بالغ آئی جی اے این مریضوں میں نیفون اور پلیسیبو کی افادیت اور حفاظت کا جائزہ لینے کے لئے ڈیزائن کیا گیا ہے۔ جیسا کہ پہلے ذکر کیا گیا ہے، پلیسیبو کے مقابلے میں، مطالعہ پروٹینوریا کو کم کرنے کے بنیادی اختتامی مقام پر پہنچ گیا اور پتہ چلا کہ ای جی ایف آر 9 ماہ کی عمر میں مستحکم تھا۔ جمع کرائی گئی معلومات میں نیفیگن فیز 2 ٹرائل کا کلینیکل ڈیٹا بھی شامل ہے جو نیفیگرڈ مطالعے کے بنیادی اور ثانوی اختتامی نکات تک بھی پہنچا۔ دونوں آزمائشوں سے پتہ چلا کہ نیفیکون کو عام طور پر اچھی طرح برداشت کیا جاتا تھا اور دونوں گروپوں کے نتائج کو یکساں تحفظ حاصل تھا۔

کالیدیتاس نے تیز منظوری کے لئے درخواست دی ہے۔ تیز منظوری امریکی ایف ڈی اے کا ایک نیا ڈرگ اپرولوشن چینل ہے، جس کے نتیجے میں ایسی ادویات کی منظوری دی جا سکتی ہے جو بڑی بیماریوں کی غیر پوری طبی ضروریات کو حل کرنے کی صلاحیت رکھتے ہیں۔ کلیدی مرحلہ 3 ٹرائل نیفیگرڈ کا سروگیٹ اختتامی نقطہ پلیسیبو کے مقابلے میں پروٹینوریا میں کمی ہے، جو کلینیکل مطالعات میں آئی جی اے این مریضوں میں مداخلت کے لئے تھامپسن اے ایٹ ال کی طرف سے 2019 میں شائع کردہ کلینیکل ریسرچ میٹا تجزیہ کے شماریاتی فریم ورک پر مبنی تھا۔ ساتھ کھڑے ہونا. طویل مدتی گردے کے فائدے کے اعداد و شمار فراہم کرنے کے لئے تیار کردہ ایک تصدیقی مطالعہ مکمل طور پر داخل کیا گیا ہے اور توقع ہے کہ اس کا اعلان 2023 کے اوائل میں کیا جائے گا۔