باوماران کی C-قسم ناٹریوریٹاک پیپٹائڈ ینالاگ Vos لہر یورپی یونین میں لسٹنگ کے لئے لاگو!

باوماران ایک عالمی حیاتی طرزیات کمپنی ہے جو شدید اور زندگی کی دھمکی دینے والے نادر اور انتہائی نادر جینیاتی بیماریوں کے ساتھ مریضوں کے لئے جدید علاج کی ترقی اور ویاوساییکرن کے لئے وقف ہے. اس کی مصنوعات پورٹ فولیو میں 7 تجارتی مصنوعات اور طبی اور preclinical امیدواروں کی مصنوعات کی ایک قسم شامل ہے. حال ہی میں, کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ اس نے ایک مارکیٹنگ کی اجازت کی درخواست پیش کی ہے (ماں) سے BMN111 یورپی ادویات ایجنسی (EMA). کمپنی نے 2020 کی تیسری سہ ماہی میں امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) کے لئے ایک نئی منشیات کی درخواست (این بی ایس) کو بھی پیش کرنے کا ارادہ کیا ہے.

Vosthe لہر ایک C قسم ناٹریوریٹاک پیپٹائڈ (CNP) ینالاگ ہے کہ بچپن اچونڈروپلاسیا کے علاج کے لئے ایک دن میں ایک بار ولولہ ہے, جو انسانوں میں سب سے زیادہ عام غیر متناسب مختصر قد ہے. اس سے قبل ، voاچونڈروپلاسیا کے علاج کے لئے یتیم منشیات کا عہدہ (عجیب) عطا کیا گیا ہے.

منظوری دے دی ہے تو, vosاچونڈروپلاسیا کے علاج کے لئے پہلا منشیات بن جائے گا. منشیات کی بیماری کی بنیادی وجہ کا علاج کر سکتے ہیں اور مریضوں کی زندگی پر ایک بامعنی اثر حاصل کرنے کی صلاحیت کے ساتھ ایک اہم طبی پیش رفت کی نمائندگی کرتا ہے.

Voسککی کارروائی کے طریقہ کار

اچونڈروپلاسیا انسانوں میں سب سے زیادہ عام غیر متناسب مختصر قد ہے. یہ سست اندوچونڈرال تعظم کی طرف سے خصوصیات ہے, طویل ہڈیوں کی غیر متناسب اور ساختی عوارض کی قیادت, ریڑھ کی ہڈی, چہرے, اور کھوپڑی کی بنیاد. یہ شرط فبروبلاسٹ ترقی فیکٹر حاصلہ 3 جین (FGFR3) میں اتپریورتنوں کی وجہ سے ہے ، جو ہڈی کی ترقی کی ایک منفی ریگولیٹر ہے.

ایک غیر متناسب مختصر قد کے علاوہ میں, اچونڈروپلاسیا کے ساتھ لوگوں کو سنگین صحت پیچیدگیوں کا تجربہ ہو سکتا ہے, foramen سمپیڑن سمیت, نیند اپنی, جھکا ٹانگیں, چہرے ہیپوپلاسیا, مستقل کم واپس سوئنگ, ریڑھ کی ہڈی سٹینوساس, اور اکثر کانوں. انفیکشن کے سیکشن. ان پیچیدگیوں میں سے کچھ کی وجہ سے ناگوار سرجری کے لئے ضرورت کے نتیجے میں کر سکتے ہیں, ریڑھ کی ہڈی کے دابیت کے طور پر اور سیدھا جھکا ٹانگیں. اس کے علاوہ ، مطالعہ سے ظاہر ہوتا ہے کہ ہر عمر کے گروپ کے لئے اموات کی شرح بڑھ رہی ہے.

Voسکیپ لہر قدرتی انسانی پیپٹاڈیس سے ماخوذ ایک C قسم ناٹریوریٹاک پیپٹائڈ (CNP) ہے اور اندوچونڈرال تعظم کا ایک مؤثر سٹامولیٹر ہے. قدرتی انسانی پیپٹائڈ ہڈی کی ترقی کا ایک مثبت ریگولیٹر ہے ۔ Vosکی لہر مخصوص رسیپٹرس اور ابتدا کرتا intracellular سگنل سے overactive FGFR3 راستہ کو روکنا ہے کہ.

Vosراندوماید لہر کی انضباطی درخواست ایک عالمی کے نتائج پر مبنی ہے, ڈبل نابینا, جگہبو کنٹرول مرحلے III دسمبر میں شائع 2019, اور مزید جاری مرحلے II اور مرحلے III توسیع مطالعہ کے طویل مدتی حفاظت اور افادیت کے اعداد و شمار کو حاصل, وسیع قدرتی بیماری کی تاریخ کے اعداد و شمار.

گلوبل مرحلے III مطالعہ 121 بچوں کے ساتھ اچونڈروپلاسیا جو 5-14 سال کی عمر میں تھے اور جن کی ترقی پلیٹیں اب بھی کھلی تھیں ، اور اس کی افادیت اور جگہبو کی حفاظت اور سلامتی کی جانچ کی. ان مریضوں کو مرحلے III میں داخل ہونے سے پہلے ان کی اپنی بیس لائن کی ترقی کی شرح کا تعین کرنے کے لئے کم ازکم 6 ماہ کی بیس لائن مطالعہ مکمل ہوئی. مرحلے III مطالعہ میں, مریضوں کو بے ترتیب طور پر دیا گیا تھا 52 voکے ہفتوں کے ہفتے (15ug/کلوگرام/دن) یا جگہبو. بنیادی نقطئہ اختتام جگہبو کے ساتھ مقابلے میں ایک سال کے علاج کی مدت کے دوران vosکی لہر کے ساتھ علاج بچوں میں بیس لائن کی ترقی کی شرح میں تبدیلی تھی.

نتائج سے ظاہر ہوتا ہے کہ مطالعہ بنیادی نقطئہ اختتام تک پہنچ گیا: ایک سال کے علاج کے بعد ، جگہبو کے لئے ایڈجسٹ کیا گیا ہے ، کی ترقی کی شرح ، 1.6 سینٹی میٹر/سال (ص<0.0001). this="" result="" is="" consistent="" with="" the="" results="" in="" the="" broad="" patient="" population="" studied.="" in="" the="" study,="" vosoritide="" was="" generally="" well="" tolerated="" and="" there="" was="" no="" clinically="" significant="" drop="" in="" blood="">

ایک اوپن لیبل کے نتائج ، خوراک دریافت فیز II نومبر 2019 میں شائع ہونے والی عمر اور جنسی تعلقات کے بچوں کے ساتھ مقابلے میں ایک نئی قدرتی تاریخ اچونڈروپلاسیا ڈیٹا بیس (n = 619) ، 15μg کو دستہ تین (ن = 10) کے ساتھ علاج کیا گیا ہے ، جس میں مجموعی اوسط اونچائی 9.0 سینٹی میٹر میں 54 مہینے میں اضافہ ہوا ہے ، اور اعداد و شمار شماریاتی اہم تھا (پی<0.005). in="" the="" past="" 12="" months,="" there="" has="" been="" an="" increase="" of="" 2.2="" cm.="" the="" data="" further="" illustrates="" the="" beneficial="" effects="" of="" continuous="" vosoritide="" treatment="" on="">