ڈریوٹ سنڈروم ≥ 2 سال پرانے مریضوں کا علاج کرنے کے لئے یورپی یونین کے ذریعہ فینٹائپلا (فینفلوورامین) کی منظوری دی گئی ہے!

زوجینکس ایک دوا ساز کمپنی ہے جو نادر بیماریوں کے علاج کے لئے منشیات کی ترقی کے لئے وقف ہے۔ حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ یورپی کمیشن (ای سی) نے ڈریوٹ سنڈروم کے حملے سے وابستہ مرگی کا علاج کرنے کے لئے ≥ 2 سال کی عمر کے مریضوں کے لئے دیگر اینٹی مرگی کے ادویہ کے لئے ایک اضافی تھراپی کے طور پر فنٹپل (فینفلوگرامین) زبانی حل کو منظوری دے دی ہے۔

ریاستہائے متحدہ میں ، فنٹائپل کو اس سال جون میں ڈریوٹ سنڈروم سے وابستہ مرگی کا علاج کرنے کے لئے ≥2 سال کے مریضوں کے لئے منظوری دی گئی تھی۔ اس دوا کو ترجیحی جائزے کے عمل کے ذریعے منظور کیا گیا تھا۔ اس سے قبل ، ایف ڈی اے نے ڈریوٹ سنڈروم سے متعلق مرگی کے علاج کے ل Fin فنٹائپل کو یتیم ڈرگ عہدہ (ODD) اور بریک تھرو ڈرگ ڈیژیکیشن (BTD) عطا کیا تھا۔

ڈرویٹ سنڈروم ایک نایاب قسم کی زندگی بھر مرگی ہے جو بچپن میں ہی شروع ہوتا ہے اور شدید پیچیدگی کے دوروں ، بار بار طبی ہنگامی صورتحال ، شدید علمی اور طرز عمل کی خرابی اور اچانک غیر متوقع موت (SUDEP) کا خطرہ بڑھ جاتا ہے۔ ڈرویٹ سنڈروم کے حامل بہت سارے مریض بار بار شدید دوروں کا سامنا کرتے ہیں یہاں تک کہ ایک یا ایک سے زیادہ فی الحال دستیاب اینٹی مرگی کے ادویہ لینے سے بھی۔ دوروں کی تعدد کو کم کرنا ڈراویٹ سنڈروم کے ساتھ تمام بچوں کے علاج میں پہلا اور سب سے اہم مرحلہ ہے۔

فائنٹپلا کم مقدار میں موجود فینفلورامین کی مائع تشکیل ہے ، جو سیرٹونن رسیپٹر اور سگما 1 رسیپٹر کی سرگرمیوں کو باقاعدگی سے دوروں کی تعدد کو کم کر سکتا ہے (حوالہ ملاحظہ کریں: فینفلوورامین نے سیرٹونن 5 ایچ ٹی 2 اے اور ٹائپ پر مخلوط سرگرمی کے ذریعہ این ایم ڈی اے ریسیپٹر ثالثی دوروں کو کم کردیا ہے۔ 1 سگما رسیپٹر)۔ اس دوا کا دوسرا اینٹیکونولٹس سے مختلف دواسازی کا اثر ہے۔ دو پلیسبو کنٹرول والے مرحلے III کے کلینیکل ٹرائلز کے اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ جن مریضوں کے دوروں میں دیگر دوائیوں کے ذریعہ مناسب طریقے سے قابو نہیں پایا جاتا تھا ، ان میں فینٹائپلا نے پلیسبو کے مقابلے میں دوروں کی تعدد کو نمایاں طور پر کم کیا۔

Fenfluramine - سالماتی ڈھانچہ (تصویر کا ماخذ: Wikipedia.org)

یوروپی یونین کی منظوری 2 بے ترتیب ، ڈبل بلائنڈ ، پلیسبو کنٹرول والے مرحلے III کے کلینیکل ٹرائلز (بالترتیب 2-18 سال کی عمر میں مریضوں میں کروائی گئی ، جس کے نتائج لانسٹ اور جامع نیورولوجی میں شائع ہوتے ہیں) کے اعداد و شمار پر مبنی ہیں ، اور ایک طویل مدتی کھلی لیبل ایکسٹینشن ٹرائل (بہت سے مریضوں نے 3 سال تک Fintepla علاج حاصل کیا) عبوری تجزیہ کا ڈیٹا۔ نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ اس تحقیق کے مریضوں نے جنہوں نے ایک یا ایک سے زیادہ اینٹی پیپلیپٹک دوائیں کھائی تھیں جو موجودہ علاج کی منصوبہ بندی کی بنیاد پر دوروں کو کافی حد تک قابو نہیں کرسکتی تھیں ، فنٹپل نے پلیسبو کے مقابلے میں ماہانہ آکشیپ کے دوروں (آکشیپ کے دوروں) میں نمایاں کمی لائی ہے۔ دوروں ، CS) تعدد مزید برآں ، مطالعہ کے زیادہ تر مریضوں نے فائنٹائپلا علاج شروع کرنے کے 3-4 ہفتوں کے اندر جواب دیا ، اور پورے علاج کے دوران مستقل نتائج کو برقرار رکھا۔

ان مطالعات میں ، سب سے زیادہ عام مضر واقعات شامل ہیں: اسہال ، بخار ، تھکاوٹ ، اوپری سانس کی نالی کا انفیکشن ، سستی اور برونکائٹس۔ کسی بھی مریض کو قلبی قلبی واقعات کا سامنا نہیں کرنا پڑا ، بشمول والولر دل کی بیماری یا پلمونری ہائی بلڈ پریشر۔

ڈرویٹ سنڈروم کے علاوہ ، زوجینکس لیننوکس-گسٹاٹ سنڈروم (ایل جی ایس) سے وابستہ دوروں کے علاج کے ل Fin فنٹپل بھی تیار کررہا ہے۔ ڈراوےٹ سنڈروم اور ایل جی ایس دو نایاب اور اکثر تباہ کن بچپن کا مرگی ہیں۔ ان میں ابتدائی آغاز ، مختلف قسم کے دوروں ، دوروں کی اعلی تعدد ، ذہانت کی شدید خرابی ، اور علاج میں دشواری کی خصوصیات ہیں۔