فائزر نے جاپان میں ہفتے میں ایک بار طویل عرصے سے قائم انسانی ترقی کا ہارمون سوماٹروگن جمع کیا!

او پی کے او ہیلتھ نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ اس کے پارٹنر فائزر جاپان نے سومیٹروگن کے لئے ایک نئی منشیات کی درخواست (این ڈی اے) جاپان کی وزارت صحت، محنت اور بہبود (ایم ایچ ایل ڈبلیو) کو پیش کی ہے جو ایک طویل عرصے سے قائم انسانی ترقی کا ہارمون (ایچ جی ایچ)، ترقی ہارمون کی کمی (جی ایچ ڈی) کے ساتھ بچوں کے علاج کے لئے ایک بار ہفتہ وار ادویات ہے۔ اس ماہ کے آغاز میں فائزر اور او پی کے او نے اعلان کیا تھا کہ امریکی ایف ڈی اے نے سومیٹروگن کی حیاتیاتی مصنوعات لائسنسنگ ایپلی کیشن (بی ایل اے) کو قبول کر لیا ہے اور نسخہ ڈرگ یوزر فیس ایکٹ (پی ڈی یو ایف اے) کو اکتوبر 2021 کی ہدف کی تاریخ قرار دیا ہے۔ اگر منظوری دی گئی تو سوماٹریگن ایک دیرپا، ہفتہ وار علاج کا آپشن لائے گا، جس سے جی ایچ ڈی کے بچوں، ان کے رشتہ داروں اور نگہداشت کرنے والوں کے لئے روزانہ ترقی ہارمون انجکشن کا بوجھ کم کرنے میں مدد ملے گی۔

جاپانی ایپلی کیشن جاپان میں فیز تھری کی تحقیق اور دنیا بھر میں فیز تھری کی تحقیق کے نتائج پر مبنی ہے۔ یہ مطالعات جی ایچ ڈی کے ساتھ بچوں میں کی گئیں اور انجکشن کے لئے سوماتروگن (ہفتے میں ایک بار دی جانے والی) اور انسانی نشوونما کے ہارمون جینوٹروپن (سوماٹروپن، جو دن میں ایک بار پکایا جاتا ہے) کی افادیت اور حفاظت کا موازنہ کیا گیا۔ دونوں مطالعات میں 12 ماہ کے علاج کے بعد سوماٹروگن سالانہ اونچائی کی رفتار کے بنیادی اختتام کے لحاظ سے جینوٹروپین کی طرح موثر تھا۔ دونوں مطالعات میں سوماتروگن کو عام طور پر اچھی طرح برداشت کیا جاتا تھا اور جینوٹروپن کے مقابلے میں اس کی حفاظت ہوتی تھی۔ دونوں ٹریٹمنٹ گروپوں کے درمیان مشاہدہ کیے گئے نامساعد واقعات کی اقسام، تعداد اور شدت ایک جیسی تھی۔

بچپن کا جی ایچ ڈی ایک سنگین اور نایاب بیماری ہے جو پیتوری غدود کی وجہ سے ختم ہونے والے ناکافی نمو ہارمون کی وجہ سے پیدا ہوتی ہے۔ جی ایچ ڈی کے حامل بچوں کا نہ صرف وزن کم ہوتا ہے بلکہ ان میں تحول کی غیر معمولی بات، نفسیاتی سماجی چیلنج، علمی خسارہ اور ناقص معیار زندگی بھی ہوتا ہے۔ کئی دہائیوں سے جی ایچ ڈی کی دیکھ بھال کا معیار ترقی اور ابواب کے اثرات کو بہتر بنانے کے لئے دن میں ایک بار انسانی نمو کے ہارمون (ایچ جی ایچ) کا ایک ذیلی انجکشن ہے۔ نگہداشت کرنے والوں اور مریضوں کے لئے روزانہ انجکشن کے علاج کا بوجھ زیادہ ہوتا ہے، جس کی وجہ سے ناقص تعمیل اور علاج کے مجموعی اثر میں کمی آ سکتی ہے۔

سوماٹروگن ایک نیا سالماتی وجود ہے جو انسانی نشوونما ہارمون کی قدرتی ترتیب پر مشتمل ہے، اور اس میں این ٹرمنس میں ایک کاپی اور انسانی chorionic gonadotropin (hCG) β زنجیر سی ٹرمینل پیپیائیڈ (سی ٹی پی) کی سی ٹرمینس میں 2 کاپیاں ہوتی ہیں، سی ٹی پی مالیکیول کی نصف حیات بڑھا سکتی ہے۔ امریکہ اور یورپی یونین میں سوماتروگن کو جی ایچ ڈی کے ساتھ بچوں اور بڑوں کے علاج کے لئے آریتیم ڈرگ نامزدگی (او ڈی) دی گئی ہے۔ آج تک کی تحقیق کے نتائج سے ظاہر ہوتا ہے کہ دن میں ایک بار ایچ جی ایچ کے ساتھ موازنہ کیا جاتا ہے، سوماٹروگن ہفتے میں ایک بار طرز زندگی میں خلل کو نمایاں طور پر کم کرسکتا ہے، مریض کی ترجیحات میں معاونت کرسکتا ہے اور تعمیل کو بہتر بنا سکتا ہے۔

2014 میں فائزر اور او پی کے او نے جی ایچ ڈی کے علاج کے لیے سوماٹریگن کی ترقی اور کمرشلائز کرنے کے عالمی معاہدے پر دستخط کیے تھے۔ معاہدے کے مطابق او پی کے او کلینیکل منصوبوں پر عمل درآمد کا ذمہ دار ہے اور فائزر مصنوعات کی رجسٹریشن اور کمرشلائزیشن کا ذمہ دار ہے۔ دونوں جماعتیں مناسب طور پر بچوں اور بڑوں کے لئے دیگر اشارے کے امکان کا جائزہ لیں گی۔

امریکہ میں سوماٹروگن کے بی ایل اے کی حمایت عالمی مرحلے 3 کے کلینیکل ٹرائلز کے نتائج کی بنیاد پر کی جاتی ہے۔ یہ ایک بے ترتیب، اوپن لیبل، منشیات پر قابو پانے والا مثبت ٹرائل ہے جو 20 سے زائد ممالک میں کیا گیا ہے، جی ایچ ڈی کے ساتھ 224 بچوں کا داخلہ اور علاج ہے جو اس سے پہلے علاج نہیں کر چکے ہیں۔ تحقیق میں ان مریضوں کو بے ترتیبی سے دو ٹریٹمنٹ گروپس کو 1:1 کے تناسب سے تفویض کیا گیا: سومیٹروگن ٹریٹمنٹ گروپ (0.66 ملی گرام/کلوگرام، ہفتے میں ایک بار)، جینوٹروپین (سوماٹروپین) ٹریٹمنٹ گروپ (0.034 ملی گرام/کلوگرام، روزانہ انتظامیہ ایک بار). ٹرائل کا بنیادی اختتامی نقطہ علاج کے ١٢ ماہ کے دوران اونچائی کی رفتار ہے۔ ثانوی اختتامی نکات میں 6 ماہ 12 ماہ میں اونچائی کے معیاری انحراف میں تبدیلیاں، تحفظ اور فارماکوڈائنامک اشاریے شامل ہیں۔ مطالعہ مکمل کرنے والے بچوں کو ایک عالمی، اوپن لیبل، کثیر مرکز، طویل مدتی توسیعی مطالعہ میں شرکت کا موقع حاصل ہوتا ہے، جس میں مریض سومیٹروگن کے علاج کو وصول یا سوئچ کرتے رہ سکتے ہیں۔ تقریبا 95 فیصد مریضوں کو اوپن لیبل توسیع کے مطالعہ میں منتقل کیا گیا ہے اور انہیں سومیٹروگن کا علاج ملا ہے۔

نتائج سے معلوم ہوا کہ یہ مطالعہ غیر کمتری کے بنیادی اختتام تک پہنچا: سومیٹروگن گروپ کے سب سے کم مربع کا مطلب (10.12 سینٹی میٹر/سال) جینوٹروپن گروپ (9.78 سینٹی میٹر/سال) سے زیادہ تھا؛ اونچائی کی شرح نمو (cm/yer) علاج کا فرق (somatrogon-Gintrophin) 0.33 (دو طرفہ 95٪ اعتماد وقفہ: -0.39, 1.05). جینوٹروپن گروپ کے مقابلے میں سوماتروگن گروپ میں اونچائی کے معیاری انحراف اسکور (کلیدی ثانوی اختتامی نکات) میں 6 اور 12 ماہ میں زیادہ تبدیلیاں ہوئی تھیں۔ اس کے علاوہ 6 ماہ کے دوران جینوٹروپن گروپ کے مقابلے میں سوماتروگن گروپ میں اونچائی کی شرح نمو میں زیادہ تبدیلی ہوئی جو ایک اور اہم ثانوی اختتام یہ ہے۔ طبی ترتیب میں، عام طور پر استعمال ہونے والے ان ترقی کی پیمائش کے طریقوں کو اس صلاحیت کی پیمائش کے لئے استعمال کیا جاتا ہے جو مضامین کو عمر اور صنفی مشابہ ساتھیوں کی اونچائی کی ترقی کے ساتھ پکڑنے کا تجربہ کر سکتے ہیں۔

اس تحقیق میں سوماتروگن کو عام طور پر اچھی طرح برداشت کیا جاتا تھا اور علاج کے گروپوں کے درمیان مشاہدہ کیے جانے والے نامساعد واقعات کی قسم، تعداد اور شدت کا موازنہ روزانہ ایک بار کی ترقی کے ہارمون جینوٹروپن سے کیا جاتا تھا۔