رائپلیزیم (پلازمینجین) ایک بار پھر فہرست سازی کے لئے درخواست دی: پیدائشی پلازمینجین کی کمی (C-PLGD) کا پہلا علاج!

لیمینل بائیو سائنسز ایک کلینیکل مرحلے کی بایوفرماسٹیکل کمپنی ہے جو تنفس ، جگر اور گردوں کی بیماریوں کے علاج کے لئے جدید طریقہ کار کی ترقی کے لئے وقف ہے جو بنیادی طور پر فبروسس سے متعلق ہے۔ حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ اس نے اپنے امریکی ذیلی ادارہ پروومیٹک بائیو تھراپیٹک کے ذریعہ رائپلیزیم (پلاسمینجین) کے لئے حیاتیاتی مصنوعات کے لائسنس کی درخواست (بی ایل اے) کو دوبارہ امریکی ایف ڈی اے کے پاس بھیج دیا ہے ، جو پیدائشی پلازمینوجین کی کمی (C-PLGD) کے علاج کے لئے استعمال ہوتا ہے۔ ). چونکہ علاج کا کوئی منظور شدہ طریقہ موجود نہیں ہے ، لہذا C-PLGD ایک علاج معالجہ ہے جس کی دنیا میں نمایاں ضرورت نہیں ہے۔ رائپلازم ایف ڈی اے کے ذریعہ سی-پی ایل جی ڈی کے علاج کے لئے منظور شدہ پہلی دوا کا امکان ہے۔

سی-پی ایل جی ڈی ایک غیر معمولی ملٹی سسٹم بیماری ہے جس کا مریضوں کی صحت اور معیار زندگی پر گہرا اثر پڑتا ہے۔ پلازمینوجین ایک قدرتی طور پر پیدا ہونے والا پروٹین ہے جو جگر کے ذریعہ ترکیب کیا جاتا ہے اور خون میں گردش کرتا ہے۔ چالو پلازمینجین ، پلازمین ، فائبرینولٹک نظام کا بنیادی جزو ہے اور مرکزی انزائم ہے جو تھرومبس کو تحلیل کرتا ہے اور ماورائے تحفہ فائبرن کو ہٹاتا ہے۔ لہذا ، زخموں کی افادیت ، خلیوں کی منتقلی ، ٹشووں کی دوبارہ تشکیل ، انجیوجینیسیس ، اور برانجنجیز میں پلازمینجین ضروری ہے۔ مریض پیدائش کے وقت قدرتی طور پر کافی پلازمینجن تیار نہیں کرسکتا ہے۔ اس حالت کو پیدائشی پلازمینوجن کی کمی (C-PLGD) کہا جاتا ہے ، یا صدمے یا بیماری کے بعد شدید یا حاصل کی کمی۔

سی-پی ایل جی ڈی کے مریض پورے جسم کے میوکوسا کی سطح پر فائبرن نمو یا گھاووں کو جمع کریں گے۔ بچوں کی آبادی میں پہلی بار بہت سارے معاملات تشخیص کیے جاتے ہیں۔ اگر ان کا بروقت علاج نہ کیا جائے تو وہ عضو کو نقصان کی بیماری کا سبب بن سکتے ہیں۔ ہم مرتبہ جائزہ لینے والی اشاعت کی رپورٹس سے پتہ چلتا ہے کہ اس مرض کا عالمی سطح پر 1.6 ملین فی ملین ہوسکتا ہے۔

فائبرینوالیس سسٹم (تصویر کا ماخذ: healthjade.net)

سی - پی ایل جی ڈی کے علاج کے لئے اہم فیز 2/3 کلینیکل ٹرائل میں ، 6 بچوں سمیت کل 15 سی - پی ایل جی ڈی مریضوں کو اندراج کیا گیا تھا اور 48 ہفتوں تک رائپلیزیم حاصل کیا گیا تھا۔ تمام مریضوں نے رائپلازم کے ساتھ علاج کیا ، علاج کے 12 ہفتوں کے بعد ، ان کی ذاتی پلاسمینجین سرگرمی کی سطح کی گرت قدر نے کم از کم بیس لائن کی تعمیل میں اضافہ حاصل کیا۔ مزید برآں ، مقدمے کی سماعت کے دوران فعال اور مرئی گھاووں کے حامل تمام مریضوں نے علاج شروع کرنے کے 48 ہفتوں کے اندر اپنے گھاووں کو مکمل طور پر ٹھیک کردیا تھا۔ کلینیکل اسٹڈیز میں پائے جانے والے منفی واقعات ہلکے تھے ، اور یہاں اموات ، سنگین منفی واقعات ، یا منفی واقعات نہیں ہوئے جس کی وجہ سے مطالعہ معطل رہا۔

2017 میں ، لیمنل بائیو سائنسز کو ایف ڈی اے کی جانب سے رائپلازم بی ایل اے کے بارے میں ایک مکمل رسپانس لیٹر (سی آر ایل) موصول ہوا۔ کمپنی کا خیال ہے کہ بی ایل اے نے اس بار جمع کروایا جس نے سی آر ایل میں بیان کردہ کچھ مینوفیکچرنگ طریقہ کار سے متعلق نقائص کو دور کیا۔ کمپنی کا مزید خیال ہے کہ نظر ثانی شدہ بی ایل اے کلاس II کی دوبارہ نمائش کی نمائندگی کرتا ہے ، جس کا مطلب ہے کہ ایف ڈی اے دوبارہ جائزہ لینے کے بعد 6 ماہ کے اندر اندر جائزہ مکمل کرے گا اور منظوری کا فیصلہ کرے گا۔

اس سے قبل ، ایف ڈی اے نے سی-پی ایل جی ڈی کے علاج کے ل R رائپلیزیم آرفن ڈرگ ڈیگیزنٹیشن (ODD) اور نایاب پیڈیاٹک بیماریوں کی عہدہ (PRDD) کی منظوری دی ہے۔ اس کا مطلب یہ ہے کہ اگر رائپلیم کو منظور کرلیا گیا تو ، لیمنل بائیو سائنسز ترجیحی جائزہ واؤچر (PRV) حاصل کرنے کے اہل ہوں گے ، جو بعد میں آنے والی نئی ادویات کے لئے ترجیحی جائزہ لینے کے لئے چھڑایا جاسکتا ہے اور اسے فروخت یا منتقل کیا جاسکتا ہے۔

لیمینل بائیو سائنسز میں ریگولیٹری امور اور کوالٹی اشورینس کی سربراہ ، مائرہ ڈینیئلز نے کہا: جی جی حوالہ We ہم ان تمام اسٹیک ہولڈرز کا شکریہ ادا کرتے ہیں جنہوں نے لیمینل بائیو سائنسز پروڈکشن ، کوالٹی کنٹرول اور کلینیکل ریسرچ میں ہماری پیشہ ور ٹیم سمیت اس سنگ میل کو حاصل کرنے میں ہماری مدد کرنے کے لئے انتھک محنت کی ہے۔ محققین ، مریض اور کنبے جو رائپلازم جی جی # 39 development کے ترقیاتی منصوبے کی حمایت کرتے ہیں۔ ہم مریضوں کو پہلا ایف ڈی اے سے منظور شدہ سی-پی ایل جی ڈی علاج معالجے کی فراہمی کے لئے پرعزم ہیں ، جس سے مریضوں کی زندگیوں پر مثبت اثرات مرتب ہوں گے۔"؛