Terlisin گردے کی تقریب کی خرابی کو ریورس کرنے کے لئے ریاست ہائے متحدہ امریکہ میں جائزہ لینے کے تحت ہے!

ماللانککروڈٹ برطانیہ میں واقع ایک عالمی پیشہ ور فارماسیوٹیکل کمپنی ہے. حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے terlisin کے لئے ایک نئی منشیات کی درخواست (این ایس سی) کو قبول کیا ہے ، جو قسم کے علاج کے لئے استعمال کیا جاتا ہے 1 ہیپیٹورانال سنڈروم (HRS-1). مارچ 17 اس سال ، کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ اس نے terlisin کی ایک رولنگ جمع کی ہے. ایف ڈی اے نے ایک نسخے منشیات صارف کو چارج کرنے کا طریقہ نامزد کیا ہے (PDUFA) کے ہدف کی تاریخ 12 ستمبر 2020.

منظوری دے دی ہے تو, terlisin امریکہ میں HRS-1 بالغ مریضوں کا علاج کرنے کے لئے سب سے پہلے منشیات ہو جائے گا. اس سے پہلے ، ایف ڈی اے کو فاسٹ ٹریک اہلیت (FTD) اور یتیم منشیات کی اہلیت (عجیب) کی اجازت دی گئی ہے.

ہیپیٹورانال سنڈروم (HRS) ایک سنگین پیچیدگی ہے جو شدید جگر کی بیماری کے ساتھ مریضوں میں ہوتا ہے جیسے جلندھر ، شدید جگر کی ناکامی ، اور الکحل ہیپاٹائٹس کے ساتھ. ہیپیٹورانال سنڈروم کی قسم 1 (HRS-1) ایک شدید زندگی کے خطرے سے متعلق سنڈروم ہے کہ جگر کی سروسس کے ساتھ مریضوں میں تیزی سے ترقی یافتہ شدید گردوں کی ناکامی کا سبب بنتا ہے. علاج نہیں کیا تو, بیماری کا میڈین بقا وقت کے بارے میں ہے 2 ہفتوں کی شرح اموات 3 ماہ کے اندر 80 ٪ تجاوز. امریکہ میں ، HRS-1 30,000 ہر سال 40,000 مریضوں کو متاثر کرتا ہے ، اور فی الحال HRS-1 کے لئے کوئی منظور شدہ منشیات تھراپی نہیں ہے.

Terlisin ایک قوی واسopمہیا گناہ ینالاگ ہے, جس میں چھوٹے شریان کے ہموار پٹھوں کے خلیات پر V1 حاصلہ پر کام کرتا ہے. امریکہ اور کینیڈا میں, منشیات کے علاج کے لئے مطالعہ کیا جا رہا ہے گھنٹے-1. ریاستہائے متحدہ امریکہ اور کینیڈا سے باہر ، terlisin کو استعمال کے لئے منظور کیا گیا ہے.

Terlisin کیمیائی ساخت فارمولہ (تصویر کا ذریعہ: medchemexpress.cn)

منشیات کی این ڈی اے نے مرحلے III کے نتائج پر مقدمہ (NCT02770716) کی تصدیق کی ہے ۔ یہ سب سے بڑا ممکنہ مطالعہ ہے (ن = 300) کبھی HR 1 مریضوں پر منعقد کی گئی ہے ، اور یہ 17 سال کے لئے امریکہ اور کینیڈا کے لئے terlisin کو ترقی دینے کا نتیجہ ہے. مطالعہ کے ابتدائی نتائج جگر کی بیماریوں کے مطالعہ کے لئے 2019 امریکی ایسوسی ایشن میں اعلان کیا گیا ہے (AASLD) سالانہ اجلاس. جگہبو + البمین علاج گروپ کے ساتھ مقابلے میں ، terlithe گناہ علاج گروپ نمایاں طور پر گردوں کی تقریب خرابی ، پائیدار معافی ، اور ابتدائی گردوں کی تبدیلی تھراپی (RRT) مطالبہ کم ہے.

جانچ کی تصدیق کریں گھنٹے کی وضاحت کرنے کے لئے سخت معیار کو لاگو کیا-1. نتائج سے ظاہر ہوتا ہے کہ جگہبو + البمین علاج گروپ کے ساتھ مقابلے میں ، ایک شماریاتی میں نمایاں طور پر اعلی تعداد میں مریضوں میں شامل تھا + البمین علاج گروپ جنہوں نے ایک تصدیق شدہ HRS (وہرسر) کو حاصل کیا. بنیادی اختتام پوائنٹ (29.1 ٪ بمقابلہ 15.8 ٪ ، p = 0.012). وہرسر کے طور پر بیان کیا جاتا ہے: 2 مسلسل سیرم کریٹینائن [scr] اقدار ≤ 1.5 ملی گرام/ڈی پی, دوسری scr ≤ 1.5 ملی گرام کے بعد کے علاوہ یا اخراج سے پہلے, یہ مضمون گردوں کی تبدیلی تھراپی کے معاملے میں تھا [rrt], کم از کم 10 دنوں کے لئے زندہ رہ.

اس کے علاوہ ، terliالسلام نے مطالعہ کے چار پری مخصوص سیکنڈری پوائنٹس میں فوائد بھی ظاہر کیا ، بشمول: (1) HRS الٹ ، دن 14 یا ڈسچارج سے پہلے ≤ 1.5 ملی گرام/ڈی ایل کے طور پر بیان (مریض کا تناسب: 36.2 ٪ بمقابلہ 16.8 ٪ ، p<0.001). (2)="" persistent="" maintain="" hrs="" reversal,="" defined="" as="" maintaining="" hrs="" reversal="" within="" 30="" days="" without="" rrt="" dialysis="" (patient="" ratio:="" 31.7%="" vs="" 15.8%,="" p=""><0.003). (3)="" hrs="" reversal="" in="" the="" subgroup="" of="" systemic="" inflammatory="" response="" syndrome="" (sirs)="" (proportion="" of="" patients:="" 33.3%="" vs="" 6.3%,="" p=""><0.001). (4)="" before="" the="" 30th="" day,="" confirm="" the="" reversal="" of="" hrs="" without="" recurrence="" of="" hrs="" (proportion="" of="" patients:="" 24.1%="" vs="" 15.8%,="" p="">

حفاظت کے لحاظ سے ، منفی واقعات (AE) 2 گروپوں میں ملتے جلتے تھے. 65% (ن = 130) terlisin علاج گروپ میں مریضوں کی سنگین منفی واقعات اور 60.6 ٪ (n = 60) جگہبو گروپ میں. سب سے زیادہ عام سنگین منفی واقعات میں سانس کی ناکامی شامل ہیں (10% بمقابلہ 3%) اور پیٹ میں درد (5 ٪ بمقابلہ 1%).

ماللانککروڈٹ ایگزیکٹو نائب صدر اور چیف سائنسی آفیسر سٹیون رومانو, MD, کہا: "ہم بہت خوش ہیں کہ ایف ڈی اے ہمارے نئے منشیات کی درخواست کو قبول کر لیا ہے (این ایس سی), جو ہمارے terlithe گناہ کلینکل ترقی کے منصوبے میں ایک اہم سنگ میل ہے اور ڈاکٹروں کی انتہائی اعلی مانگ کو حل کرے گا, ان مریضوں تاریخی طور پر محدود علاج کے اختیارات ہیں. ہم اپنے این ڈی اے کی جائزہ کے دوران ایجنسی کے ساتھ کام کرنے کے منتظر ہیں. "(Bioon.com)

ماخذ:ماللانککروڈٹ نے امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن کا اعلان کیا (ایف ڈی اے) نئے منشیات کی منظوری دائرAppلاکاٹااون کے لئے Terliہیپیٹورانال سنڈروم قسم کے علاج کے لئے 1 (HRS-1)