ایف ڈی اے نے نیا لیپوسومل انتھراسائکلائن انامامیسن یتیم ڈرگ عہدہ دیا: نرم ٹشو سارکووما کا علاج!

مولیکولن بائیوٹیک ایک کلینیکل مرحلے کی بایوفرماسٹیکل کمپنی ہے جو انتہائی مزاحم ٹیومر کے علاج کے ل for آنکولوجی دوا کے امیدواروں کی ایک سیریز کی ترقی پر توجہ مرکوز کرتی ہے۔ حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے نرم ٹشو سارکووما (ایس ٹی ایس) کے علاج کے لئے انامامسین آرفن ڈرگ ڈیزائزیشن (او ڈی ڈی) کی منظوری دی ہے۔ اس سے قبل ، ایف ڈی اے نے دوبارہ منقطع یا ریفریکٹری شدید اے ایم ایل کے علاج کے ل Ann انامامسن کو یتیم ڈرگ عہدہ (ODD) اور فاسٹ ٹریک عہدہ (FTD) عطا کیا ہے۔

مولیکولن نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ ایف ڈی اے نے انامامسین جی جی # 39 s کی نئی ڈرگ ریسرچ ایپلی کیشن (IND) کی منظوری دے دی ہے ، جس سے مولیکولن کو ایس ٹی ایس مریضوں کے لئے ریاستہائے متحدہ میں ایک فیز 1b / 2 کلینیکل ٹرائل شروع کرنے کی اجازت دی گئی ہے ، جو پہلی بار کے بعد پھیپھڑوں میں منتقل ہوگئے ہیں۔ علاج. کلینیکل ٹرائل کے بنیادی اصولوں میں حالیہ جانوروں کے اعدادوشمار شامل ہیں ، جن میں امریکن ایسوسی ایشن برائے کینسر ریسرچ (اے اے سی آر) کے سالانہ اجلاس برائے 22-24 جون ، 2020 کو شامل تھے ، اور 21 اکتوبر 2020 کو اعلان کردہ ایک آزاد لیبارٹری کے اعداد و شمار ان اعداد و شمار سے ظاہر کرتے ہیں۔ کہ پھیپھڑوں میں انامامسین کا جمع 6-104 گنا ڈوکسورووبیسن سے ہوتا ہے ، جو ایس ٹی ایس کے لئے پہلی پہلی لائن کیمو تھراپی کی دوائی ہے۔ اس کے علاوہ ، طبی اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ انامامسین کے استعمال میں کوئی کارڈیوٹوکسائٹی نہیں ہے اور اس میں ملٹی ڈریگ مزاحمت کے طریقہ کار پر قابو پانے کی صلاحیت ہے۔ ان دونوں میں عام طور پر ایس ٹی ایس میں اینتھرا سائکلائنز (بشمول ڈاکسوروبیسن) پر علاج کی حدود ہوتی ہیں۔ خلاصہ طور پر ، یہ عوامل اشارہ کرتے ہیں کہ انامامسین ایک اہم علاج کی نمائندگی کرسکتے ہیں جو ایس ٹی ایس پھیپھڑوں کے میٹاساسسس کے مریضوں کی سنگین غیر ضروری ضروریات کو حل کرنے میں مدد کرسکتا ہے۔

مولیکولن کے چیئرمین اور سی ای او ، والٹر کلیمپ نے کہا: جی جی حوالہ This یہ انامائسن جی جی # 39 s کا دوسرا یتیم منشیات کا عہدہ ہے۔ اس سے قبل منشیات کو دوبارہ منقطع یا ریفریکٹری شدید مائیلوڈ لیوکیمیا کے علاج کے ل for یتیم منشیات کا عہدہ دیا گیا ہے۔ ہمارا یقین ہے کہ اس بات کو جاری رکھنا جاری رکھیں کہ ہماری پائپ لائن کی وسعت ہمیں جی جی # 39؛ ایک سے زیادہ شاٹ مواقع جی جی # 39 provides فراہم کرتی ہے ، جو حصص یافتگان کی قیمت پیدا کرنے کے ل multiple ایک سے زیادہ مواقع مہیا کرتی ہے۔"؛

ایناامسین کا سالماتی ڈھانچہ (تصویر کا ماخذ: کیمڈریگ)

اینامائ ساکن اینٹرا سائکلائنز (اینتھراسیکلائن) کی ایک نئی نسل ہے ، جس میں تقریبا کوئی کارڈیوٹوکسائٹی نہیں ہے اور وہ ملٹی ڈراگ مزاحمت سے بچ سکتا ہے۔ اس میں AML سیل لائنوں میں مضبوط افادیت ہے اور ان مریضوں کے علاج میں افادیت کا مظاہرہ کیا ہے جن کی معیاری نگہداشت تھراپی ناکام ہوچکی ہے۔ . فی الحال ، انامامسن دوبارہ منسلک یا ریفریکٹری اے ایم ایل والے مریضوں کے علاج کے لئے تیار کیا جارہا ہے۔

50 سے زیادہ سالوں سے ، اینتھرا سائکلائنز AML علاج کے اختیارات کا سنگ بنیاد رہی ہیں۔ وہ ایک اور کیموتھریپی دوائی کے ساتھ مل جاتے ہیں جسے سائٹربائن کہتے ہیں۔ اس مرکب کو اکثر جی جی کوٹ کہا جاتا ہے 7 7 +3 انڈکشن تھراپی جی جی کوٹ؛ ، جس کا مقصد یہ ہے کہ ہڈیوں کے میرو کی کامیاب ٹرانسپلانٹیشن کے لئے کافی معافی مل جائے۔ فی الحال ، بیشتر AML مریضوں کے لئے واحد قابل عمل طویل مدتی آپشن ہڈی میرو کی پیوند کاری ہے ، جو مریضوں کی کافی تعداد میں کامیاب رہا ہے۔ تاہم ، بون میرو کی پیوند کاری کے لئے کوالیفائی کرنے کے ل to ، مریضوں کو پہلے انڈکشن تھراپی کے ذریعے کامیاب ہونا چاہئے۔ بدقسمتی سے ، موجودہ انڈکشن تھراپی صرف 20 ^ | کے لئے موثر ہے مریضوں کی

ڈیکسوروبیسن (ڈوکسوروبیسن) ایک اہم اینٹرا سائکلائن ادویہ ہے جو شدید لیوکیمیا کے مریضوں کی انڈکشن تھراپی کے لئے استعمال کی جاتی ہے۔ اطلاعات کے مطابق ، منشیات جی جی # 39 annual کی سالانہ آمدنی 700 ملین امریکی ڈالر سے زیادہ ہے۔ اگرچہ منظور شدہ اینتھرا سائکلائنز (جیسے ڈاکسوروبیسن) بہت اہم ہیں اور کامیاب رہے ہیں ، وہ سب کارڈیٹوکسک ہیں ، جو دل کو نقصان پہنچا سکتے ہیں اور خوراک کو محدود کرسکتے ہیں۔ اس کے علاوہ ، علاج شدہ ٹیومر خلیوں میں عام طور پر نام نہاد جی جی کوٹ کے ذریعے عام طور پر پہلی لائن اینتھرا سائکلائنز کی مزاحمت ہوتی ہے یا پیدا ہوتی ہے۔ موجودہ انتھرا سائکلائن کو ختم کرنے اور علاج کی تاثیر کو محدود کرنا۔ لہذا ، مریضوں کی اکثریت کے لئے ، ابھی تک کوئی موثر علاج موجود نہیں ہے ، اور زیادہ تر مریض لیوکیمیا کی وجہ سے جلد ہی مر جائیں گے۔

اس سلسلے میں ایناامائسن کو ایک مکمل طور پر گیم کو تبدیل کرنے والی دوائی بننے کا موقع ملا ہے۔ منشیات اینٹرا سائکلائنز کی ایک انوکھی ، نئی نسل کی لائپوسوم تشکیل ہے (جسے جی جی کوٹ بھی کہا جاتا ہے۔ L-Annamycin"؛ ادب میں) ، جو کارڈیٹوکسٹی کو ختم کرنے اور اس وقت منظور شدہ اینٹرا سائکلائن کی بار بار شکست سے بچنے کے لئے ڈیزائن کیا گیا ہے۔ منشیات کے خلاف مزاحمت کا طریقہ کار۔ کارڈیٹوکسٹیٹی کی جانچ کے لئے جانوروں کے ماڈلز میں ، انامامسین غیر کارڈیوٹوکسک ثابت ہوئے۔ لیوکیمیا پر توجہ مرکوز کرنے والے انسانی طبی آزمائشوں میں ، منشیات نے ڈوکسوروبیسن (انڈکشن تھراپی کے لئے استعمال ہونے والی پہلی پہلی سطر کی اینتھراسن) کے مقابلے میں خوراک کو محدود کرنے والی زہریلا کو ظاہر کیا۔ چکر کی دوائیوں میں سے ایک) عام طور پر بہت کم زہریلا کا تجربہ کرتا ہے۔

اس سے قبل ، انامامسین کا 6 کلینیکل ٹرائلز اور 114 مریضوں میں تجربہ کیا گیا ہے ، جن میں 2 کلینیکل ٹرائلز شامل ہیں جو لیوکیمیا پر توجہ مرکوز کرتے ہیں جس میں دوبارہ لگے ہوئے یا ریفریکٹوری فرسٹ لائن انڈکشن تھراپی والے مریضوں کا علاج کیا جاسکتا ہے۔ ان مطالعات میں ، قلبی یا کم نہیں کارڈیوٹوکسٹی کی اطلاع دی گئی تھی۔ . فی الحال ، انامامسین ریاستہائے متحدہ امریکہ اور یورپ میں AML کے علاج کے لئے مرحلہ I / II کے مقدمات کی سماعت سے گزر رہے ہیں۔