موٹاپا کے علاج کے لئے پہلی نئی دوا جس میں مخصوص جین کی خرابیوں کی وجہ سے ایف ڈی اے کے ذریعہ منظوری دی گئی تھی

حال ہی میں ، تال دواسازی نے اعلان کیا ہے کہ امریکی ایف ڈی اے نے کمپنی جی جی # 39 s ے ایم سیوری (سیٹ میلانوٹائڈ) پرو پروٹین کنورٹاس سبٹیلسن 1 (پی سی ایس کے 1) یا لیپٹین رسیپٹر (ایل ای پی آر) کے لئے لسٹنگ درخواست کی منظوری دے دی ہے جس کے نتیجے میں موٹاپا بالغ افراد میں وزن کے انتظام میں اضافہ ہوتا ہے۔ اور 6 سال سے زیادہ عمر کے بچے۔ بتایا جاتا ہے کہ سیٹیملاونوٹائڈ اس نادر جینیاتی موٹاپا کے علاج کے لئے ایف ڈی اے کی طرف سے منظور شدہ پہلا تھراپی ہے۔

پی او ایم سی ، پی سی ایس کے ون یا ایل ای پی آر جین کی خرابیوں کی وجہ سے موٹاپا ان جین تغیرات کی وجہ سے ہے جو میلاناکورٹن -4 (ایم سی 4) رسیپٹر راستے کو نقصان پہنچا ہے ، جو جسم جی جی # 39 کا اہم حیاتیاتی راستہ ہے جو آزادانہ طور پر توانائی کے اخراجات اور بھوک کو منظم کرتا ہے۔ جین تغیرات MC4 رسیپٹر راستے کے کام کو بگاڑ سکتے ہیں ، جس کی وجہ سے انتہائی بھوک (ہائپرپیٹیٹائٹ) اور ابتدائی آغاز میں شدید موٹاپا ہوسکتا ہے۔

سیٹ میلاونوٹائڈ ایک سرخیل ، اولیگوپیپٹائڈ MC4 رسیپٹر ایگونسٹ ہے ، جو MC4 ریسیپٹر کے اوپر والے حصے میں جینیاتی نقائص کی وجہ سے خراب MC4 رسیپٹر راستے کی سرگرمی کو بحال کرنے کے لئے ڈیزائن کیا گیا ہے ، اور نایاب موٹاپا جینیاتی امراض کے حامل مریضوں کی توانائی کے اخراجات اور بھوک کو دوبارہ قائم کرنے ، بھوک کو کم کرنے ، وزن کم کریں۔ اس سے پہلے ، پی او ایم سی ، پی سی ایس کے ون یا ایل ای پی آر جین کی خرابیوں کی وجہ سے موٹے مریضوں کے وزن پر قابو پانے کے لئے ایف ڈی اے سے منظور شدہ کوئی مخصوص تھراپی نہیں تھی۔

سیٹ میلانوٹائڈ کی منظوری پی او ایم سی ، پی سی ایس کے 1 یا ایل ای پی آر کی کمی کی وجہ سے موٹے مریضوں میں دو مرحلے III کلینیکل ٹرائلز کے نتائج پر مبنی ہے۔ ٹیسٹ کے نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ پی او ایم سی یا پی سی ایس کے ون جین کی خرابیوں والے 80٪ موٹے مریضوں نے ایک سال تک ایم سی ویو حاصل کرنے کے بعد اپنے وزن میں 10٪ سے زیادہ کھو دیا ، اور ایل ای پی آر والے 45.5 فیصد موٹے مریضوں نے اپنا وزن 10٪ سے زیادہ کھو دیا۔

پچھلے کلینیکل ریسرچ تجربے سے ہم آہنگ ، عام طور پر ان دو آزمائشوں میں سیٹیلانوٹائڈ کو اچھی طرح برداشت کیا گیا تھا۔ سب سے عام مضر واقعات انجیکشن سائٹ کے رد عمل ، جلد کی روغن اور متلی تھے۔ انتباہات اور احتیاطی تدابیر میں جنسی طور پر جنسی اضطراب ، افسردگی اور خودکشی کا نظریہ ، جلد کی رنگت ، اور پہلے سے موجود موروں کا اندھیرا ہونا شامل ہے۔ نوزائیدہ بچوں اور کم پیدائش کے وزن میں شیرخوار بچوں میں بینزائل الکحل کے استعمال کا استعمال سنگین منفی رد عمل کا سبب بن سکتا ہے۔ نوزائیدہ بچوں یا نوزائیدہ بچوں میں استعمال کے ل Set سیٹیلناٹائڈ منظور نہیں ہے۔

ریاستہائے متحدہ میں منشیات کی نئی مارکیٹنگ کی درخواست کی منظوری کے علاوہ ، پی او ایم سی ، پی سی ایس کے ون یا ایل ای پی آر جین کی خرابیوں کی وجہ سے موٹے مریضوں کے علاج کے لئے سیٹ میلاونوٹائڈ کی مارکیٹنگ کی اجازت کا اطلاق فی الحال یورپی میڈیسن ایجنسی (ای ایم اے) کے زیر جائزہ ہے۔

تال کے صدر اور سی ای او ڈاکٹر ڈیوڈ میکر نے کہا: جی جی حوالہ؛ ہماری پہلی نئی دوا کی منظوری کمپنی کے لئے ایک اہم سنگ میل ہے۔ ہم پی او ایم سی ، پی سی ایس کے 1 یا ایل ای پی آر کی خرابیوں کی وجہ سے موٹاپے میں مبتلا مریضوں کے لئے سیٹ میلا ناٹائڈ جی جی # 39 کے وعدے کو پورا کرنے کے منتظر ہیں۔ سیٹیلناٹائڈ کے ساتھ ، ہم فرسٹ کلاس صحت سے متعلق دوائیں تیار کر رہے ہیں جس کا مقصد ایم سی 4 ریسیپٹر راستے میں جینیاتی نقائص کے ذریعہ موٹاپا کی بنیادی وجوہات کو براہ راست حل کرنا ہے۔"؛