امریکی ایف ڈی اے نے اے ایل کے-001 (سی 20-ڈی 3-وٹامن اے) بریک تھراپی سرٹیفکیشن دیا!

الکیوس فارماسیوٹیکلز نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے سٹارگارڈٹ کی بیماری (ایس ٹی جی ڈی) کے علاج کے لئے اے ایل کے-001 (سی 20-ڈی 3-وٹامن اے) کو بریک تھراپی نامزدگی (بی ٹی ڈی) دی ہے۔ یہ بات قابل ذکر ہے کہ اے ایل کے-001 اسٹارگارڈ کی بیماری کے بی ٹی ڈی علاج کے لئے منظور شدہ واحد دوا ہے۔ فی الحال سٹارگارڈ کی بیماری کا کوئی منظور شدہ علاج نہیں ہے۔ اس سے قبل ایف ڈی اے نے اے ایل کے-001 آرفن ڈرگ نامزدگی (او ڈی) دی ہے۔

بی ٹی ڈی ایف ڈی اے کا ایک نیا ڈرگ ریویو چینل ہے جس کا مقصد سنگین یا جان لیوا بیماریوں کے علاج کے لئے نئی ادویات کی ترقی اور جائزے میں تیزی لانا ہے اور اس بات کے ابتدائی طبی شواہد موجود ہیں کہ موجودہ علاج کی دواؤں کے مقابلے میں نئی دوائیں جو اس بیماری کی حالت کو کافی حد تک بہتر بنا سکتی ہیں۔ بی ٹی ڈی سے حاصل کردہ ادویات تحقیق اور ترقی کے دوران ایف ڈی اے کے سینئر عہدیداروں سمیت قریبی رہنمائی حاصل کر سکتی ہیں، اور جائزہ کے دوران رولنگ جائزہ اور ممکنہ ترجیحی جائزے کے اہل ہیں تاکہ یہ یقینی بنایا جاسکے کہ مریضوں کو کم سے کم وقت میں علاج کے نئے اختیارات فراہم کیے جائیں۔

اے ایل کے-001 (سی 20-ڈی 3-وٹامن اے) ایک کیمیائی طور پر ترمیم شدہ وٹامن اے ہے جو مختلف قسم کی ریٹینا ڈیجنریٹیو بیماریوں کے علاج کے لئے استعمال کیا جاتا ہے۔ یہ دوا دن میں ایک بار لی جاتی ہے اور طبی اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ اے ایل کے-001 عام بصری گردش کو برقرار رکھتے ہوئے سٹارگارڈ کی بیماری کی پیش رفت میں بحفاظت تاخیر کر سکتا ہے۔

سٹارگارڈ کی بیماری ایک ترقی پسند وراثتی ریٹینا ڈیجنریٹیو بیماری ہے جو بینائی کے ناقابل تلافی نقصان اور اندھے پن کا سبب بن سکتی ہے۔ یہ ایک نایاب اور سنگین بیماری ہے۔ علامات عام طور پر بچپن یا جوانی میں شروع ہوتی ہیں۔ اس بیماری کی تشخیص ہونے والا تقریبا ہر مریض قانونی طور پر اندھا ہو جائے گا۔

ایف ڈی اے نے مرحلہ 2 ڈبل بلائنڈ بے ترتیب پلیسیبو کنٹرول کلینیکل ٹرائل سے ڈیٹا کے جائزے کی بنیاد پر اے ایل کے-001 بی ٹی ڈی دیا۔ توقع ہے کہ اس آزمائش اور دیگر جاری مطالعات کے اعداد و شمار اس سال کے آخر میں جاری کیے جائیں گے۔

سٹارگر کی بیماری کے علاوہ خشک عمر سے متعلق میکولر ڈی جنریشن (اے ایم ڈی) کے مریضوں کے علاج کے لئے اے ایل کے-001 کے کلینیکل ٹرائلز بھی جاری ہیں۔ امریکہ میں اے ایم ڈی ناقابل روک تھام اندھے پن کی پہلے نمبر پر ہے۔

الکیوس فارماسیوٹیکلز کے سی ای او ڈاکٹر لیونیڈ سعد نے کہا: "اسٹارگارڈ کی بیماری کے شعبے میں ایک اہم تھراپی نامزدگی کا حصول ایک تبدیلی لانے والا سنگ میل ہے۔ ہمارے فیز 2 کلینیکل ٹرائل کے نتائج اسٹارگارڈ کی بیماری کے علاج کے لئے اے ایل کے-001 کے لئے ایک ریگولیٹری جمع ہیں۔ اور منظوری ایک مضبوط بنیاد فراہم کرتی ہے۔ ہم ایف ڈی اے اور دیگر ریگولیٹری ایجنسیوں کے ساتھ کام کرنے کے منتظر ہیں تاکہ ہم جلد از جلد مریضوں کے لئے اے ایل کے-001 لا سکیں۔ "