یو ایس ایف ڈی اے نے نایاب خون کی رسولیوں کے علاج کے لئے آئی ایم جی این 632 کو منشیات کی ایک اہلیت فراہم کی!

امیونو جین ایک بایوٹیکنالوجی کمپنی ہے جو کینسر کے مریضوں کی تشخیص کو بہتر بنانے کے لئے اگلی نسل کے اینٹی باڈی سے ملنے والی دوائیوں (ADC) کی ترقی کے لئے وقف ہے۔ حال ہی میں ، کمپنی نے اعلان کیا ہے کہ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے نئی CD123 کو نشانہ بنایا ہوا ADC تھراپی IMGN632 کے لئے دوبارہ منسلک یا ریفریٹری بلوسٹک پلاسمائٹی ڈائیڈریٹک سیلز ٹیومر (بی پی ڈی سی این) کے مریضوں کے علاج کے لئے پیش رفت منشیات کا عہدہ (بی ٹی ڈی) دیا ہے۔

IMGN632 CD123 کو نشانہ بنانے والا ایک نیا ADC ہے۔ فی الحال یہ ہیماتولوجیکل خرابی کے علاج کے لئے کلینیکل ترقی میں ہے ، بشمول بی پی ڈی سی این ، ایکیوٹ مائیلائڈ لیوکیمیا (اے ایم ایل) ، اور ایکیوٹ لمفوبلاسٹک لیوکیمیا (ALL)۔ فی الحال ، آئی ایم جی این 632 کی تشخیص ایک سے زیادہ جماعتوں میں کی جارہی ہے ، بشمول بی پی ڈی سی این کے لئے ایک مونو تھراپی اور کم سے کم بقایا بیماری مثبت ہے (ایم آر ڈی {} 3}}) اے ایم ایل مریض جو پہلے لائن انڈکشن تھراپی حاصل کرچکے ہیں ، اور وڈزا (ازاکیٹیڈین) اور وینکلکسٹا کے ساتھ مل کر (وینٹوکلاکس) دوبارہ منقطع / ریفریٹری AML والے مریضوں کا علاج کرنے کے لئے۔

آئی ایم جی این 632 امونگوجن سے ایک نئی قسم کا انڈلونو بینزودیازپائن (IGN) پے لوڈ استعمال کرتا ہے ، جو بغیر کسی ارتباط کے ڈی این اے کو اکٹھا کرسکتا ہے۔ دوسرے ڈی این اے کے ذریعہ ھدف کردہ پے لوڈ کے مقابلے میں ، آئی جی این کو AML خلیوں پر انتہائی موثر ثابت کیا گیا ہے ، لیکن عام ہڈیوں کے گودے والے املی خلیوں سے زہریلا کم ہوتا ہے۔

بی ٹی ڈی ایک نیا منشیات جائزہ چینل ہے جو ایف ڈی اے نے 2012 میں تشکیل دیا تھا۔ اس کا مقصد سنگین یا جان لیوا بیماریوں کے علاج کی ترقی اور جائزہ لینے میں تیزی لانا ہے ، اور اس کے ابتدائی طبی ثبوت موجود ہیں کہ دوائی ایک یا زیادہ نئی دوائیوں میں ہے۔ طبی لحاظ سے اہم حدود میں نمایاں بہتری آئی ہے۔ بی ٹی ڈی سے حاصل شدہ دوائیں ترقی کے دوران اعلی سطح کے ایف ڈی اے حکام سمیت قریبی رہنمائی حاصل کرسکتی ہیں تاکہ یہ یقینی بنایا جاسکے کہ مریضوں کو کم سے کم وقت میں علاج کے نئے اختیارات مہیا کیے جائیں۔

IMGN632 کارروائی کا طریقہ کار

بی پی ڈی سی این لیوکیمیا اور لمفوما کی خصوصیات کے ساتھ ایک نادر خون کا کینسر ہے۔ اس بیماری میں جلد کے گھاووں اور لمف نوڈ کی شمولیت ہوتی ہے ، اور یہ اکثر ہڈیوں کے مغز میں پھیلتا ہے۔ اس جارحانہ کینسر کو سخت علاج کی ضرورت ہوتی ہے ، اس کے بعد اسٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن ہوتا ہے۔ اگرچہ حالیہ برسوں میں سی ڈی 123 کے ھدف بنائے گئے تھراپی کی منظوری دی گئی ہے (ایلزنونس [ٹیگراکسوفوس-ایرز] ، جسے 2018 میں منظور کیا گیا تھا) ، مریضوں کی غیر ضروری ضرورت ابھی بھی زیادہ ہے ، خاص طور پر دوبارہ خراب / ریفریکٹری سیٹنگ میں۔

ایف ڈی اے نے بی پی ڈی سی این کوہورٹ کے پہلے انسانی مطالعے کے نتائج کی بنیاد پر آئی ایم جی این 632 بی ٹی ڈی کی منظوری دی۔ اس اتحاد کے ابتدائی نتائج کا اعلان 2019 امریکن سوسائٹی آف ہیماٹولوجی (اے ایس ایچ) کے سالانہ اجلاس میں کیا گیا ہے۔ اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ: 9 بی پی ڈی سی این مریضوں (تمام وصول شدہ ایلزونرس) علاج ، 2 مریضوں نے انتہائی کیموتھریپی حاصل کی) ، 3 مریضوں نے آئی ایم جی این 632 پر علاج کے ردعمل کا مظاہرہ کیا۔ اس سال دسمبر میں ہونے والے ASH کے سالانہ اجلاس میں آئی ایم جی این 632 مونو تھراپی بی پی ڈی سی این خوراک کی توسیع کے شریک کے تازہ ترین اعداد و شمار کا اعلان کیا جائے گا۔

امیونو گیین کے صدر اور سی ای او مارک اینہیڈی نے کہا: جی جی حوالہ We ہم بہت خوش ہیں کہ ایف ڈی اے نے آئی ایم جی این 632 کو منشیات کا عہد نامہ دیا ہے ، جو اس نایاب اور جارحانہ کینسر سے متاثرہ مریضوں کے ل effective مؤثر اور اچھی روادار علاج کی فوری ضرورت کی نشاندہی کرتا ہے۔ ہم بی پی ڈی سی این میں آئی ایم جی این 632 کے ترقیاتی راستے کا مزید تعین کرنے کے لئے ایف ڈی اے کے ساتھ تعاون جاری رکھنا چاہتے ہیں۔ اس کے علاوہ ، ہم شدید مائیلوڈ لیوکیمیا (اے ایم ایل) اور دیگر ہیماتولوجک خرابی میں آئی ایم جی این 632 کے اطلاق کا جائزہ لیتے رہیں گے۔"؛

ایلزونرس (ٹیگراکسفوسپ) کی کارروائی کا طریقہ کار (تصویر کا ماخذ ، اسٹیم لائن کمپنی کی ویب سائٹ)

ایلزونرس اسٹیم لائن تھراپیٹک نے تیار کیا تھا اور امریکی ایف ڈی اے نے دسمبر 2018 میں 2 سال اور اس سے زیادہ عمر کے بلوسٹک پلاسمیٹائڈائڈ ڈینٹریٹک سیل ٹیومر (بی پی ڈی سی این) والے پیڈیاٹرک اور بالغ مریضوں کے علاج کے لئے منظوری دی تھی ، جن میں وہ مریض بھی شامل ہیں جن کے پاس پچھلا علاج نہیں ہوا تھا۔ بی پی ڈی این سی جن کا علاج (نیا علاج) اور اس سے پہلے علاج (علاج) ہوا ہے۔ یہ بات قابل ذکر ہے کہ اس منظوری سے ایل ڈی جونس کو بی پی ڈی سی این کے علاج کے لئے منظور شدہ پہلی دوا اور پہلی سی ڈی 123 نشانہ بنایا گیا منشیات منظور کرلیا گیا ہے۔

ایلزنس ایک سی ڈی 123 ہدایت یافتہ سائٹوٹوکسن ہے ، خاص طور پر سی ڈی 123 کے ہدف کے ل designed تیار کیا گیا ہے۔ منشیات انسانی IL-3 اور چھوٹی ڈیفیریا ٹاکسن (ڈی ٹی) کا دوبارہ پیدا ہونے والا فیوژن ہے۔ IL-3 ڈومین سائٹوٹوکسک ڈی ٹی ٹکڑوں کو تبدیل کرسکتا ہے۔ سی ڈی 123 کا اظہار کرتے ٹیومر خلیوں کے لئے رہنمائی کریں۔ ٹیومر خلیوں کے ذریعہ اندرونی ہونے کے بعد ، ایلزونرس ناقابل تلافی طور پر پروٹین کی ترکیب کو روک سکتا ہے اور ہدف سیل اپوپٹوس کو دلاتا ہے۔