Tyvaso DPI (Treprostinil، Dry Powder Inhaler) کو امریکی FDA نے مسترد کر دیا تھا!

یونائیٹڈ تھیراپیوٹکس نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (FDA) نے Tyvaso DPI (سانس کے ذریعے) کے لیے نئی دوا کی درخواست (NDA) کے لیے ایک مکمل رسپانس لیٹر (CRL) جاری کیا ہے۔treprostinil) خشک پاؤڈر انہیلر۔ , Tyvaso DPI کو منظور کرنے سے انکار: مریضوں کو بہتر بنانے کے لیے پلمونری آرٹیریل ہائی بلڈ پریشر (PAH) اور بیچوالا پھیپھڑوں کی بیماری سے متعلق پلمونری ہائی بلڈ پریشر (PH-ILD) کے علاج کے لیے استعمال کیا جاتا ہے' ورزش کی صلاحیت.

یہ بات قابل ذکر ہے کہ جب یونائیٹڈ تھیراپیوٹکس نے پہلے Tyvaso DPI NDA جمع کرایا تھا، اس نے FDA's کے جائزہ سائیکل کو تیز کرنے کے لیے ایک ترجیحی جائزہ واؤچر (PRV) بھی جمع کرایا تھا۔

CRL میں، FDA نے صرف ایک نقص اٹھایا جس نے Tyvaso DPI کی منظوری کو روکا۔ اس خرابی کا تعلق فریق ثالث کی سہولت پر عوامی معائنہ کے مسئلے سے ہے جو تجزیہ اور جانچ کرتا ہے۔treprostinilAPIs اس کے علاوہ، US FDA نے Tyvaso DPI (بشمول اس کے متعلقہ آلات) سے متعلق کسی خرابی یا مسائل کا ذکر نہیں کیا جو MannKind's فیکٹری میں تیار، ٹیسٹ اور پیک کیا گیا تھا۔ ایجنسی کی طرف سے کی گئی دیگر تمام درخواستیں حل کر دی گئی ہیں۔

FDA کے ذریعے نظرثانی شدہ Tyvaso DPI لیبل کے مسودے میں وہی اشارے شامل ہیں جو Tyvaso® (treprostinilورزش کی صلاحیت کو بہتر بنانے کے لیے PAH اور PH-ILD کے لیے سانس لینے کا حل، اور اس میں کوئی تضاد یا بلیک باکس وارننگ نہیں ہے۔

ڈاکٹر مارٹین روتھبلاٹ، چیئرمین اور کمبی نیشن تھیراپیوٹکس کے سی ای او نے کہا:"؛ ہم لیبل پر FDA' کے تاثرات سے بہت خوش ہیں، جو بالآخر ہمیں Tyvaso DPI کو ہزاروں لوگوں تک پہنچانے کے قابل بنائے گا۔ ضرورت مند مریضوں. ہمیں یقین ہے کہ مکمل جوابی خط شامل ہے۔ واحد مجوزہ خرابی کو تیزی سے حل کیا جائے گا، اور Tyvaso DPI کو 2022 کے موسم گرما میں منظور کیا جائے گا (اگر پہلے نہیں)۔ یہ دوا PAH اور PH-ILD کے مریضوں کے علاج میں ایک پیش رفت ہو گی۔ [جی جی] quot;

treprostinil کی کیمیائی ساخت

Tyvaso DPI Tyvaso کی اگلی نسل کے خشک پاؤڈر کی تشکیل ہے (treprostinil، سانس لینے کا حل)، جس سے توقع کی جاتی ہے کہ روایتی ایٹمائزڈ ٹائیواسو تھراپی کے مقابلے میں انتظامیہ کا زیادہ آسان طریقہ فراہم کرے گا۔

Tyvaso سانس کے حل کو FDA نے پہلی بار جولائی 2009 میں پلمونری ہائی بلڈ پریشر (PAH, WHO گروپ 1) کے مریضوں کے علاج اور ورزش کی صلاحیت کو بہتر بنانے کے لیے منظور کیا تھا۔ اس سال اپریل میں، FDA نے ورزش کی کارکردگی کو بہتر بنانے کے لیے Tyvaso'؛ کے دوسرے اشارے کو پھیپھڑوں کی بیماری سے متعلق پلمونری ہائی بلڈ پریشر (PH-ILD؛ WHO گروپ 3) کے مریضوں کے علاج کے لیے منظور کیا۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ Tyvaso ریاستہائے متحدہ میں PH-ILD کا پہلا اور واحد منظور شدہ علاج ہے، جس نے PH-ILD کے میدان میں ایک سنگ میل عبور کیا ہے۔ PH-ILD ایک سنگین جان لیوا بیماری ہے۔ کلیدی INCREASE مطالعہ میں، Tyvaso کے علاج نے مریض کی ورزش کی صلاحیت کو نمایاں طور پر بہتر کیا۔

Treprostinil ایک مصنوعی پروسٹیسائکلن کی نقل ہے، جو بنیادی طور پر پلمونری اور سیسٹیمیٹک آرٹیریل بیڈز کو براہ راست پھیلانے اور پلیٹلیٹ کے جمع ہونے کو روک کر کام کرتی ہے۔

کمبی نیشن تھیراپیوٹکس نے مختلف قسم کے خوراک کے فارمز کا آغاز کیا ہے۔treprostinilبشمول: Tyvaso (سانس کا حل)، Orenitram (مستقل ریلیز گولیاں)، اور Remodulin (انجیکشن)۔ فی الحال، یونائیٹڈ تھیراپیوٹکس ایک خشک پاؤڈر، Tyvaso DPI بھی تیار کر رہا ہے، جو Tyvaso'؛ کا اگلی نسل کا خشک پاؤڈر فارمولا ہے۔

Tyvaso DPI's نیو ڈرگ ایپلیکیشن (NDA) میں BREEZE مطالعہ کا ڈیٹا شامل ہے۔ اس سال جنوری میں اعلان کردہ نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ مطالعہ بنیادی نقطہ پر پہنچ گیا ہے۔ اعداد و شمار نے Tyvaso سے منتقل ہونے والے PAH مریضوں کی حفاظت اور رواداری کو ثابت کیا۔treprostinil) Tyvaso DPI میں سانس کے ذریعے حل کیا جاتا ہے۔ مزید برآں، صحت مند رضاکاروں میں کئے گئے فارماکوکینیٹک (PK) مطالعات سے پتہ چلتا ہے کہ Tyvaso DPI اور Tyvaso سانس کے حل کے درمیان Treprostinil کی نمائش کے مساوی ہیں۔

اگر منظوری دی جاتی ہے تو، Tyvaso DPI سے سانس لینے والے Treprostinil کے علاج میں اہم پیش رفت متوقع ہے، جو موجودہ Tyvaso سانس کے حل کے مقابلے میں آسان انتظامیہ کا فائدہ فراہم کرتا ہے۔