US FDA نے Nefecon (ٹارگٹڈ ریلیز Budesonide) فیصلے کی تاریخ ملتوی کر دی۔

سویڈش بائیو فارماسیوٹیکل کمپنی Calliditas Therapeutics نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (FDA) نے Nefecon (budesonide) نئی ڈرگ ایپلی کیشن (NDA)" نسخہ ڈرگ یوزر فیس ایکٹ" (PDUFA) ہدف کی تاریخ 3 ماہ 2021 سے 15 دسمبر تک۔ یوروپی یونین میں، Nefecon's مارکیٹنگ آتھرائزیشن ایپلیکیشن (MAA) کی یورپی میڈیسن ایجنسی (EMA) کی جانب سے تیز رفتار تشخیص ہو رہی ہے۔

Nefecon کی ایک نئی زبانی تشکیل ہے۔budesonide. یہ دوا ایک IgA1 ڈاؤن ریگولیٹنگ ایجنٹ ہے جو IgA1 کو ڈاؤن ریگولیٹ کرکے پرائمری IgA نیفروپیتھی (IgAN) کو نشانہ بناتی ہے۔ اگر منظوری دے دی جاتی ہے تو، Nefecon بیماری کی اصلاح کی صلاحیت کے ساتھ، IgAN کے علاج کے لیے خاص طور پر ڈیزائن اور منظور شدہ پہلی تھراپی بن جائے گی۔ پہلے اعلان کردہ اعلان کے مطابق، منظوری حاصل کرنے کے بعد، Calliditas ریاستہائے متحدہ میں Nefecon کو آزادانہ طور پر تجارتی بنانے کا ارادہ رکھتی ہے، اور توقع ہے کہ یہ دوا یورپ میں 2022 کے پہلے نصف میں مارکیٹ میں آئے گی۔

مارچ 2021 میں، Calliditas نے FDA کے ذریعے Nefecon کی تیز رفتار منظوری حاصل کرنے کے لیے پہلے FDA کے ساتھ بات چیت کی گئی پروٹینوریا اینڈ پوائنٹ کی بنیاد پر تیز رفتار منظوری پروگرام کے ذریعے NDA جمع کرایا، جو NeflgArd ٹرائل کے حصہ A میں 200 مریضوں کے ڈیٹا کی عکاسی کرتا ہے۔ اپریل 2021 میں، FDA نے NDA کو قبول کیا اور ایک ترجیحی جائزہ لیا، اور ساتھ ہی PDUFA ہدف کی تاریخ 15 ستمبر 2021 مقرر کی۔

این ڈی اے کے جائزے میں، ایف ڈی اے نے کالیڈیٹاس کی طرف سے ایف ڈی اے کو فراہم کردہ NeflgArd ٹیسٹ ڈیٹا کے مزید تجزیہ کی درخواست کی۔ ایجنسی نے ان تجزیوں کو این ڈی اے میں بڑے ترمیم کے طور پر درجہ بندی کیا ہے۔ یہ نظرثانی بنیادی طور پر اضافی ای جی ایف آر اور دیگر متعلقہ تجزیے فراہم کرتی ہے تاکہ این ڈی اے فائل میں فراہم کردہ پروٹینوریا ڈیٹا کی مزید مدد کی جاسکے۔ لہذا، FDA نے PDUFA ہدف کی تاریخ 15 دسمبر 2021 تک بڑھا دی ہے۔

Calliditas کے CEO Renée Aguiar Lucander نے کہا:"؛ Nefecon کے لیے ہمارا NDA پہلی بار ہے جب FDA نے IgA nephropathy کی تیز رفتار منظوری کے لیے ایک متبادل اختتامی نقطہ کے طور پر پروٹینوریا پر غور کیا ہے۔ ایک گہرائی سے جائزہ لینے کے عمل کی ضرورت ہے۔ ہم NDA کا جائزہ مکمل کرنے کے لیے FDA کے ساتھ مل کر کام کرتے رہیں گے۔ [جی جی] quot;

Nefecon: 2 قدمی ٹارگٹڈ ریلیز ٹیکنالوجی

Nefecon ایک پیٹنٹ شدہ زبانی تیاری ہے جس میں ایک طاقتور اور معروف فعال مادہ شامل ہے-budesonide- ہدف کی رہائی کے لیے۔ پیتھوجینسز کے مرکزی ماڈل کے مطابق، تیاری کو چھوٹی آنت کے نچلے حصے میں پیئر'؛ کے پیچ تک دوائیں پہنچانے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے جہاں سے بیماری کی ابتدا ہوئی تھی۔ Nefecon TARGIT ٹیکنالوجی سے اخذ کیا گیا ہے، جو مادے کو بغیر جذب کیے معدے اور آنتوں سے گزرنے دیتا ہے، اور جب وہ چھوٹی آنت کے نچلے حصے تک پہنچتے ہیں تب ہی اسے دالوں میں چھوڑا جا سکتا ہے۔

جیسا کہ Calliditas کی طرف سے مکمل کیے گئے بڑے فیز 2b ٹرائل میں دکھایا گیا ہے، خوراک اور آپٹمائزڈ ریلیز پروفائل کا امتزاج IgAN مریضوں کے لیے موثر ہے۔ مؤثر مقامی اثرات کے علاوہ، اس فعال مادہ کے استعمال کا ایک اور فائدہ اس کی کم حیاتیاتی دستیابی ہے، یعنی تقریباً 90% فعال مادہ نظامی گردش تک پہنچنے سے پہلے جگر میں غیر فعال ہو جاتا ہے۔ اس کا مطلب ہے کہ زیادہ ارتکاز والی دوائیں مقامی طور پر استعمال کی جا سکتی ہیں جہاں ضرورت ہو، لیکن نظاماتی نمائش اور ضمنی اثرات بہت محدود ہیں۔

NefIgArd کلینیکل ٹرائل پارٹ A کے نتائج

Calliditas پہلی کمپنی ہے جس نے IgAN کے فیز 2b اور فیز 3 بے ترتیب، ڈبل بلائنڈ، پلیسبو کنٹرولڈ کلینیکل ٹرائلز میں مثبت ڈیٹا حاصل کیا۔ دونوں آزمائشیں بنیادی اور کلیدی ثانوی اختتامی نقطوں تک پہنچ گئیں۔

Nefecon NDA جمع کروانا NefIgArd کے کلیدی مرحلے 3 کے مطالعہ کے حصہ A کے مثبت ڈیٹا پر مبنی ہے۔ یہ ایک بے ترتیب، ڈبل بلائنڈ، پلیسبو کنٹرولڈ، بین الاقوامی ملٹی سینٹر مطالعہ ہے جو 200 بالغ IgAN مریضوں میں Nefecon اور placebo کی افادیت اور حفاظت کا جائزہ لینے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے۔ جیسا کہ پہلے ذکر کیا گیا ہے، پلیسبو کے مقابلے میں، مطالعہ پروٹینوریا کو کم کرنے کے بنیادی نقطہ پر پہنچ گیا اور ظاہر ہوا کہ ای جی ایف آر 9 ماہ میں مستحکم تھا۔ جمع کرائی گئی معلومات میں NEFIGAN فیز 2 ٹرائل کا کلینیکل ڈیٹا بھی شامل ہے، جو NefIgArd مطالعہ کے بنیادی اور ثانوی نقطہ تک بھی پہنچا ہے۔ دونوں آزمائشوں سے پتہ چلتا ہے کہ Nefecon کو عام طور پر اچھی طرح سے برداشت کیا گیا تھا، اور دونوں گروہوں کے نتائج میں ایک جیسی حفاظت تھی۔

این ڈی اے جمع کراتے وقت، کالیڈیٹاس نے فوری منظوری کے لیے درخواست دی۔ تیز رفتار منظوری US FDA کا دوائیوں کی منظوری کا ایک نیا چینل ہے، جو ایسی دوائیوں کی اجازت دیتا ہے جو بڑی بیماریوں کی غیر پوری طبی ضروریات کو حل کرنے کی صلاحیت رکھتی ہیں، سروگیٹ اینڈ پوائنٹ کی بنیاد پر منظوری دی جاتی ہے۔ کلیدی فیز 3 ٹرائل NefIgArd کا سروگیٹ اینڈ پوائنٹ پلیسبو کے مقابلے پروٹینوریا کی کمی ہے، جو تھامسن اے ایٹ ال کے ذریعہ شائع کردہ کلینیکل ریسرچ میٹا تجزیہ کے شماریاتی فریم ورک پر مبنی تھا۔ 2019 میں کلینیکل اسٹڈیز میں IgAN مریضوں میں مداخلت کے لیے۔ حمایت ایک تصدیقی مطالعہ جو طویل المدت گردے کے فوائد کا ڈیٹا فراہم کرنے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے مکمل طور پر اندراج کر لیا گیا ہے اور اس کا اعلان 2023 کے اوائل میں متوقع ہے۔