ویکس کی دواسازی میں نقل ناٹریوریٹاک پیپٹائڈ مرحلے II چین کلینکل ٹرائل درخواست منظور شدہ

پر جنوری 7, ویکس کی دوا سازی کا اعلان کیا ہے کہ اس نے اچونڈروپلاسیا (ACH) مریضوں کے علاج کے لئے نیشنل میڈیکل مصنوعات ایڈمنسٹریشن (NMPA پی اے) کے لئے انجکشن کے لئے ناٹریوریٹاک کو (ایل ٹی ٹی Con سی کی قسم کے پیپٹائڈ) پیش کیا تھا. مرحلہ II نئے منشیات کلینکل ٹرائل درخواست کی منظوری دے دی ہے, اور تکمیل چین میں طبی مقدمے کی سماعت جلد ہی چین میں شروع کیا جائے گا, حاصل کرنے کے ساتھ عالمی ہم آہنگی کے حصول (ایک نقل Con C قسم ناٹریوریٹاک پیپٹائڈ مرحلے II عالمی کلینکل مقدمے کی طرف سے کیا جا رہا ہے اسکانداس فارما).

ٹرانس Con CNP مسلسل چالو فبروبلاسٹ ترقی فیکٹر حاصلہ 3 (FGFR3) سیگنلگ راستہ کو روکنا کرنے کے لئے فعال CNP فراہم کرتا ہے. یہ ایک ہفتے میں ایک بار انتظام کیا جاتا ہے اور آہستہ سے جاری کیا جاتا ہے. یہ بنانے کے ساتھ بچوں کی مدد کرنے کے لئے ڈیزائن کیا گیا ہے کہ ایک ہڈی کی ترقی کے توازن کی تعمیر نو, بہتری اور اس کی روک تھام. الcon CNP نے امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن اور یورپی کمیشن سے یتیم منشیات کا عہدہ حاصل کیا ہے.

اچونڈروپلاسیا کے ساتھ مریضوں کو متعدد مسائل کا سامنا کرنا پڑتا ہے اور حل کرنے کی ضرورت ہے

چونڈروپلاسیا سب سے زیادہ عام ہے. یہ فبروبلاسٹ ترقی فیکٹر حاصلہ 3 (FGFR3) جین ، جو FGFR3 اور CNP سیگنلگ راستے کے اثرات کی طرف جاتا ہے کی طرف جاتا ہے جس میں اتپریورتن کو چالو کرنے کے لئے ایک خود مختار غالب کی وجہ سے ہے. عدم توازن ایک آٹوسوال غالب جینیاتی بیماری ہے. کے بارے میں 80% مریضوں کو معمول کے والدین ہیں, اور بیماری newborn1 میں ایک پججیکرن جین اتپریورتن کی وجہ سے کیا جاتا ہے. فی الحال جانا جاتا اعداد و شمار کے مطابق, لائیو پیدائش میں ACH کے واقعات ہے 1:25, 0002, تقریبا 250,000 لوگوں worldwide3 متاثر. مریضوں کو عام طور پر مختصر اعضاء ، بڑے سروں اور نمایاں پیشانی اور وسط چہرہ کھنچاوٹ کے ساتھ خصوصیت چہرے کی خصوصیات ہیں. بچپن میں ہیپوٹنیا ایک عام ظہور ہے ، اور بلوغت کی طرف سے ، اونچائی صرف 1.3 meters4 کے بارے میں ہے. اس کے علاوہ, ACH بھی سنگین پیچیدگیوں کی ایک قسم کی قیادت کر سکتے ہیں, foramen میگنم کی کمی سمیت, نیند اپنی, اور دائمی کان کے انفیکشن, جس میں زندگی کی موت اور غریب معیار کے خطرے میں اضافہ.

سب سے زیادہ ACH مریضوں کے لئے, تشخیص مخصوص کلینکل اور امیجنگ کے نتائج کے ذریعے بنایا جا سکتا ہے. غیر واضح تشخیص یا اٹیپاکال مظاہر کے ساتھ کچھ مریضوں کے لئے ، تشخیص FGFR3 ہیٹروزیگووس جین اتپریورتن detection1 کی طرف سے تصدیق کی جا سکتی ہے. علاج کے لحاظ سے ، فی الحال عالمی مارکیٹ میں ACH2 کے علاج کے لئے منظور شدہ کوئی بہت مؤثر منشیات نہیں ہے. بنیادی علاج کے طریقوں کی کمی کی وجہ سے ، مختلف قسم کے کومورباداٹیس کو روکنے اور کنٹرول کرنے کے لۓ ، مریضوں کو اعلی طبی اخراجات کو برداشت کرنا پڑتا ہے ، جو افراد ، خاندانوں اور سوشل سیکورٹی کے نظام میں بھاری بوجھ لاتا ہے. کیونکہ مریضوں کو خود ، تعلیم اور روزگار کی مشکلات ، کم آمدنی اور دیگر عوامل کی طرف سے رہنے میں مشکل ہے ، ان کے لئے معاشرے میں ضم کرنے کے لئے یہ مشکل ہے ، جو اس کے نتیجے میں خاندان کی لیبر کی کمی اور سماجی سیکورٹی کے اخراجات میں اضافہ کی طرف جاتا ہے. لہذا ، مریضوں ، خاندانوں اور معاشرے پر بوجھ کو کم کرنے کے لئے بیماری کی وجہ سے نئی منشیات کی تحقیق اور ترقی کو تیز کرنے کی ایک فوری ضرورت ہے.

نقل شدہ CNP مرحلے II کلینکل ریسرچ عالمی سطح پر ہم وقت سازی کی ہے, ترقی کے عمل کو تیز کرنے

Preclinical اور کلینکل ڈیٹا کے مطابق, CNP راستہ ترقی کو فروغ دے سکتے ہیں. اضافہ CNP FGFR3 اتپریورتنوں کے اثرات آفسیٹ کر سکتے ہیں, اس طرح ہڈی کی ترقی کو فروغ دینے. تاہم ، انسانوں میں قدرتی CNP کی نصف زندگی مختصر ہے ، صرف 2-3 minutes5 ، جس میں مسلسل نس ادخال کی ضرورت ہوتی ہے ، جو طبی طور پر لاگو ہوتا ہے. فی الحال, ٹرانس Con CNP دنیا میں صرف طویل اداکاری CNP ہے کہ پیٹنٹ یا تجارتی کا استعمال کرتے ہوئے کی ہے "عارضی گردان" ٹیکنالوجی, اور اس کی نصف زندگی تک پہنچ سکتے ہیں 120 hours6. جانوروں کے تجربے کے نتائج دکھائیں کہ نقل شدہ CNP اچونڈروپلاسیا ماڈل چوہوں کی ہڈی کی ترقی کو بہتر بنا سکتے ہیں اور foramen میگنم اپاستی کے پہلے سے ہی بندش کو روکنے کے. مرحلہ میں اسکانداس فارما کی طرف سے کئے گئے عالمی طبی مطالعہ کی طرف سے اعداد و شمار preclinical مقدمات میں فارماسکینوٹکس اور قلبی سیفٹی ثابت, اور اچھی طرح برداشت کیا گیا تھا. کوئی سنگین منفی واقعات یا مخالف CNP اَینٹی باڈیز کے ظہور reported8 تھے. "ہمارے مکمل چین مطالعہ چین میں منظور اس وقت عالمی طبی ترقی کی منصوبہ بندی کا ایک اہم حصہ ہے. مکمل طور پر اظہار اور اس ناطقہ اور حفاظت کے بارے میں بات چیت کے بعد ، ہم نے نئے منشیات کلینکل مقدمے کی منظوری حاصل کی ہے. یہ اپاستی کی ترقی کا ایک اہم حصہ ہو گا. ایک بار ، ایک کثیر مرکز ، راندوماید ، کنٹرول ، مرحلے II طبی مقدمے کی سماعت کے ساتھ مریضوں میں ایک ہفتے کے جزواتی انتظامیہ کی حفاظت اور افادیت کا اندازہ کرنے کے لئے. ڈاکٹر یانگ جون, کے چیف میڈیکل آفیسر Weانگلینڈ دواسازی, کہا: "تحقیق کا بنیادی مقصد کے علاج کی حفاظت کا اندازہ اور 12 ماہ کی سالانہ ترقی کی شرح پر اس کے اثر کا جائزہ لینے کے لئے ہے. ہم مریض کی حفاظت اور مقدمات کے معیار کو یقینی بنانے کے دوران عالمی تحقیق اور ترقی کی ترقی کو تیز کرے گا.

ویکس کی دواسازی "سب سے پہلے مریض" کے لئے پرعزم ہے اور چینی طبی ڈیٹا کے ساتھ عالمی R&D عمل کو فروغ دیتا ہے

حالیہ برسوں میں ، میرے ملک نے نادر بیماریوں کے انتظام کے لئے بہت اہمیت سے منسلک کیا ہے اور غیر معمولی بیماریوں کی روک تھام اور علاج کی ترقی کو فروغ دینے کے لئے اقدامات کا ایک سلسلہ اپنایا. آرٹیکل 60 بنیادی طبی حفظان صحت اور صحت کے فروغ کے قانون دیکھ میں 2020 واضح طور پر سٹاپولاٹیس ہے کہ ملک کو قائم کرنے اور ایک طبی مطالبہ پر مبنی منشیات کا جائزہ لینے اور منظوری کے نظام کو بہتر بنانے گا, اور طبی عمل میں فوری طور پر کی ضرورت ہوتی ہے اور شاذ و نادر بیماریوں اور بڑی بیماریوں کی روک تھام اور علاج. بیماریوں اور دیگر ادویات کے لیے ادویات کی تحقیق اور پیداوار بیماری کی روک تھام اور علاج کی ضروریات کو پورا کرتی ہے ۔ "حکومت کی حمایت اور بہت سے شراکت داروں کی مسلسل کوششوں کے لئے شکریہ, اس ایcon CNP دنیا کے ساتھ چین سینچرونوسلی میں ایک مرحلے II طبی مقدمے کی سماعت حاصل کی ہے. اس سے زیادہ چینی ACH مریضوں کو پہلی بار روگجنن کے لئے صلاحیت حاصل کرنے میں مدد ملے گی. مؤثر علاج. اس کے علاوہ ، چین کے کلینکل ڈیٹا اس جدید منشیات کی عالمی R&D عمل کو تیز کرنے کے لئے ایک اہم حمایت کے طور پر کام کرے گا, اس طرح دنیا بھر کے مریضوں ACH مدد. " ویبر دواسازی سی ای او Lu Anbang نے نشاندہی کی: "مستقبل میں اس مقصد کو آگے بڑھانے کے لئے" ویکس پر عمل کرنا جاری رکھیں گے ، ہم اپنے شراکت داروں کے ساتھ فعال طور پر کام کرنے کے لئے تمام معاشرے کی توجہ چین میں ، ach کی تشخیص اور علاج کے جمود کو تیز کرنے میں کامیاب ہو جائے گا ، اور ابتدائی 2030 وصولی کی مدد کرتے ہیں.