Tavneos: پہلا زبانی انتخابی تکمیلی C5a ریسیپٹر روکنے والا ANCA سے متعلق ویسکولائٹس کے علاج کے لیے!

ChemoCentryx نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (FDA) نے Tavneos (avacopan) کو منظوری دے دی ہے، جو کہ ایک زبانی انتخابی تکمیلی 5a ریسیپٹر (C5aR) روکنے والا ہے، معیاری علاج کے ساتھ مل کر ایک معاون دوا کے طور پر۔ بالغ مریضوں کے لیے شدید طور پر فعال اینٹی نیوٹروفیل سائٹوپلاسمک اینٹی باڈیز (ANCA) سے متعلق ویسکولائٹس کے علاج کے لیے، خاص طور پر: گرینولومیٹس پولی ینجیائٹس (GPA) اور مائکروسکوپک پولی ینجیائٹس (MPA))۔ GPA اور MPA ANCA vasculitis کی دو اہم اقسام ہیں۔

ANCA vasculitis ایک نایاب اور سنگین سیسٹیمیٹک آٹومیون بیماری ہے۔ تکمیلی نظام کی ضرورت سے زیادہ سرگرمی نیوٹروفیلز کو مزید متحرک کرتی ہے، جس سے سوزش ہوتی ہے اور بالآخر خون کی چھوٹی نالیوں کو تباہ کر دیتی ہے۔ بیماری اعضاء کو نقصان اور ناکامی کا سبب بن سکتی ہے۔ گردے اہم ہدف کا عضو ہے، اور اگر اس کا علاج نہ کیا جائے تو یہ اکثر مہلک ہوتا ہے۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ Tavneos پہلی زبانی تکمیلی 5a ریسیپٹر (C5aR) inhibitor ہے جسے US FDA نے منظور کیا ہے اور دس سالوں میں ANCA سے متعلق vasculitis کے علاج کے لیے منظور ہونے والی پہلی دوا ہے۔

ایواکوپن کیمیائی ساخت

ANCA سے وابستہ ویسکولائٹس ایک تباہ کن بیماری ہے، اور موجودہ علاج اکثر سنگین یا حتیٰ کہ مہلک ضمنی اثرات کا باعث بنتے ہیں اور زندگی بچانے والے علاج کو کم کرتے ہیں۔ مارکیٹ میں Tavneos کی منظوری علاج معالجے کا ایک انتہائی ضروری آپشن فراہم کرے گی اور مریضوں کے لیے ایک روشن مستقبل لائے گی۔

Tavneos کی FDA کی منظوری عالمی اہم فیز 3 ایڈووکیٹ کلینیکل ٹرائل کے ڈیٹا پر مبنی ہے۔ مطالعہ 26 ہفتے میں بیماری کی معافی کے بنیادی نقطہ تک پہنچ گیا اور ہفتہ 52 میں مستقل معافی رہا۔

اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ برمنگھم ویسکولائٹس ایکٹیویٹی سکور (BVAS) کی تشخیص کے مطابق، prednisone ٹریٹمنٹ گروپ کے مقابلے میں، avacopan ٹریٹمنٹ گروپ کو 26ویں ہفتے میں بیماری کی معافی اور 52ویں ہفتے میں مستقل معافی میں شماریاتی فائدہ تھا۔ اس ٹرائل میں، مقابلے میں پریڈیسون ٹریٹمنٹ گروپ، ایواکوپین ٹریٹمنٹ گروپ کی گلوکوکورٹیکائیڈ زہریلا پن نمایاں طور پر کم ہوا، گردوں کے فنکشن میں بہت بہتری آئی، اور صحت سے متعلق معیار زندگی کے اشارے بھی بہت بہتر ہوئے۔

ایواکوپن (CCX168) عمل کا طریقہ کار

Avacopan ایک زبانی چھوٹا مالیکیول ہے اور C5a ریسیپٹر C5aR1 کا ایک منتخب روکنے والا ہے۔ تباہ کن سوزشی خلیوں جیسے نیوٹروفیلز کی سطح پر موجود پرو-انفلامیٹری کمپلیمنٹ سسٹم فریگمنٹ C5a (C5aR) کے لیے رسیپٹرز کو بالکل مسدود کرکے، ایواکوپن ان خلیوں کی C5a ایکٹیویشن کو نقصان پہنچانے کی صلاحیت کو روک سکتا ہے، جو کہ ANCA خون کی نالیوں کے محرک عوامل ہیں۔ سوزش کی. ایواکوپن علاج کو مؤثر طریقے سے سوزش کے ویسکولائٹس کے عمل کو کنٹرول کرنے، دوبارہ ہونے سے روکنے اور علاج سے متعلق نقصان کے خطرے کو کم کرنے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے۔ اس کے علاوہ، avacopan C5aR1 کو صرف منتخب طور پر روکتا ہے تاکہ C5a I کے راستے کو C5L2 رسیپٹر کے ذریعے عام طور پر کام کرنے کی اجازت دی جا سکے۔

ChemoCentryx avacopan کی دریافت اور ترقی کے لیے ذمہ دار ہے، اور اسے ریاستہائے متحدہ میں دوا کو تجارتی بنانے کا حق حاصل ہے۔ ChemoCentryx کے ساتھ گردے کی صحت کے اتحاد کے ذریعے، Vifor Pharma نے ریاستہائے متحدہ سے باہر کی مارکیٹوں میں avacopan کو تجارتی بنانے کا خصوصی حق حاصل کر لیا ہے۔

ریاستہائے متحدہ کے علاوہ، جاپان میں بھی ایم پی اے اور جی پی اے (اے این سی اے سے متعلق ویسکولائٹس کی دو اہم اقسام) کے علاج کے لیے ایواکوپن کی منظوری دی گئی ہے۔ اس کے علاوہ، یورپی میڈیسن ایجنسی (EMA) کی طرف سے ایواکوپن کا بھی جائزہ لیا جا رہا ہے اور توقع ہے کہ 2021 کے آخر تک اس کی منظوری مل جائے گی۔

فی الحال، ChemiCentryx C3 glomerular disease (C3G) اور hidradenitis suppurativa (HS) کے مریضوں کے علاج کے لیے avacopan بھی تیار کر رہا ہے۔ اس سے پہلے، US FDA نے ANCA سے متعلق ویسکولائٹس، C3G، اور atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) کے علاج کے لیے avacopan کو یتیم دوا کا عہدہ دیا ہے۔ یورپی یونین میں، EMA نے C3G اور 2 قسم کی ANCA vasculitis (GPA اور MPA) کے علاج کے لیے avacopan کو یتیم دوا کا عہدہ دیا ہے۔