US FDA نے zandelisib یتیم منشیات کا عہدہ دیا: 93% کی مجموعی رسپانس ریٹ (ORR)!

MEI فارما اور اس کے عالمی پارٹنر Kyowa Kirin نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (FDA) نے ایک اورل سلیکٹیو phosphatidylinositol-3-kinase delta (PI3K delta) inhibitor zandelisib (ME-401) علاج آرفن ڈرگ کوالیفیکیشن (ODD) فراہم کیا ہے۔ Follicular Lymphoma (FL). مارچ 2020 میں، FDA نے zandelisib Fast Track Designation (FTD) بھی عطا کیا: اس کا استعمال ان بالغ مریضوں کے علاج کے لیے کیا جاتا ہے جو دوبارہ لگنے والے یا ریفریکٹری FL کے ساتھ ہیں جنہوں نے پہلے کم از کم دو نظامی علاج حاصل کیے ہیں۔

آرفن ڈرگ سے مراد وہ دوائیں ہیں جو نایاب بیماریوں کی روک تھام، علاج اور تشخیص کے لیے استعمال ہوتی ہیں، اور نایاب بیماریاں عام اصطلاح ہیں جن میں بہت کم واقعات ہوتے ہیں، جنہیں"؛ یتیم امراض بھی کہا جاتا ہے۔ [جی جی] quot؛ ریاستہائے متحدہ میں، نایاب بیماریاں 200,000 سے کم مریضوں والی بیماریوں کو کہتے ہیں۔ نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی ترقی کے لیے مراعات میں مختلف طبی ترقی کی ترغیبات شامل ہیں، جیسے کہ کلینیکل ٹرائل کے اخراجات سے متعلق ٹیکس کریڈٹ، FDA صارف کی فیس میں کمی، اور کلینیکل ٹرائلز۔ FDA' کی آزمائش کے ڈیزائن میں مدد اور دوا کی مارکیٹنگ کے بعد منظور شدہ اشارے کے لیے 7 سالہ مارکیٹ کی خصوصی مدت۔

فاسٹ ٹریک کوالیفیکیشن (FTD) کا مقصد منشیات کی نشوونما کو تیز کرنا اور سنگین بیماریوں کے لیے تیزی سے جائزہ لینا ہے تاکہ اہم شعبوں میں سنگین غیر پوری طبی ضروریات کو پورا کیا جا سکے۔ ترقی کے تحت ادویات کے لیے تیز رفتار قابلیت حاصل کرنے کا مطلب یہ ہے کہ دوا ساز کمپنیاں تحقیق اور ترقی کے مرحلے کے دوران FDA کے ساتھ زیادہ کثرت سے بات چیت کر سکتی ہیں۔ مارکیٹنگ کی درخواست جمع کرانے کے بعد، اگر وہ متعلقہ معیارات پر پورا اترتے ہیں تو وہ فوری منظوری اور ترجیحی جائزہ کے اہل ہیں۔ اس کے علاوہ، وہ رولنگ ریویو کے بھی اہل ہیں۔

zandelisib سالماتی ساخت

Follicular lymphoma (FL) سب سے عام انڈولنٹ لیمفوما ہے، جو تمام نان ہڈکن لیمفوما (NHL) کا تقریباً 20-30% ہے۔ یہ بیماری بی خلیوں پر بھی نشوونما پاتی ہے، زیادہ تر معاملات میں دائمی ہوتی ہے، اور آہستہ آہستہ بڑھتی ہے۔ FL کے ساتھ تشخیص شدہ زیادہ تر مریضوں کی عمر 65 سال سے زیادہ ہے۔ بعض اوقات FL پھیلا ہوا بڑے B-cell lymphoma (DBLCL) میں تبدیل ہو سکتا ہے، جو کہ تیزی سے بڑھنے والا (ناگوار) NHL ہے۔

Zandelisib (ME-401) ایک زبانی phosphatidylinositol 3-kinase (PI3K) ڈیلٹا روکنے والا زیر تفتیش ہے۔ PI3Kδ inhibitors عام طور پر کینسر کے خلیوں میں زیادہ متاثر ہوتے ہیں اور ہیماتولوجیکل ٹیومر کے پھیلاؤ اور بقا میں کلیدی کردار ادا کرتے ہیں۔ Zandelisib PI3Kδ ذیلی قسموں کے لیے اعلیٰ انتخابی صلاحیت کو ظاہر کرتا ہے اور اس میں دیگر PI3Kδ روکنے والوں سے مختلف ادویات کی خصوصیات ہیں۔ اس دوا میں بہترین PI3Kδ inhibitor بننے کی صلاحیت ہے۔ اس کی طبی خصوصیات بتاتی ہیں کہ سنگل ڈرگ تھراپی کے طور پر یا کینسر کی دوسری دوائیوں کے ساتھ مل کر، اس میں بی سیل کی خرابیوں کی ایک سیریز کو حل کرنے کا موقع ملتا ہے۔ فی الحال، MEI مختلف B-cell malignancies والے مریضوں کے علاج کے لیے zandelisib کا جائزہ لے رہا ہے۔

اپریل 2020 میں، MEI اور Concord Kirin نے zandelisib کو مزید ترقی دینے اور تجارتی بنانے کے لیے ایک عالمی لائسنسنگ، ترقی اور کمرشلائزیشن کے معاہدے پر دستخط کیے۔ MEI اور Concord Kirin مشترکہ طور پر ریاستہائے متحدہ میں zandelisib کو تیار اور فروغ دیں گے، اور MEI ریاستہائے متحدہ میں فروخت سے ہونے والی تمام آمدنی کو ریکارڈ کرے گا۔ Concord Kylin کو ریاستہائے متحدہ سے باہر تجارتی بنانے کے خصوصی حقوق حاصل ہیں اور وہ MEI کو ریاستہائے متحدہ سے باہر فروخت کی بنیاد پر رائلٹی میں بتدریج اضافہ ادا کرے گا۔

اس سال مئی میں، MEI فارما اور Concord Kirin نے دوبارہ لگنے والے یا ریفریکٹری FL (r/r FL) کے علاج میں zandelisib کے فیز 1b کلینیکل اسٹڈی کے وقفے وقفے سے شیڈول (IS) کے مریض کے اعداد و شمار کا اعلان کیا۔ نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ فرسٹ لائن کیموتھراپی حاصل کرنے کے 24 مہینوں کے اندر بیماری کے بڑھنے والے (POD24) والے r/r FL مریضوں میں، zandelisib (rituximab کے ساتھ اور بغیر) علاج کی مجموعی رسپانس ریٹ (ORR) 82 فیصد تھی، اور غیر POD24 مریضوں میں ORR 93% تک پہنچ گیا۔