امریکی ایف ڈی اے نے 1 سال کی عمر کے بچوں کی آبادی میں شدید مائلوئڈ لیوکیمیا (اے ایم ایل) ≥ ویکسیوس کو منظوری دے دی

جاز فارماسیوٹیکلز نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے ایک نیا اشارہ شامل کرنے کے لئے ویکسیوس (ڈونوروبیسن اور سائٹرابین) کے لیبل پر نظر ثانی کی منظوری دے دی ہے: 1 سال ≥ کی عمر کے مریضوں کے علاج کے لئے، نئی تشخیص کی گئی اور علاج سے متعلق شدید مائلوپیتھی۔ شدید مائلوجینس لیوکیمیا (ٹی-اے ایم ایل) یا شدید مائلوجینس لیوکیمیا (اے ایم ایل-ایم آر سی) کے ساتھ پیڈیاٹرک مریض جن میں مائلوڈیسپلاسیا سے متعلق تبدیلیاں ہوتی ہیں۔

یہ منظوری 2 سنگل آرم کلینیکل ٹرائلز (اے اے ایم ایل 1421 ٹرائل چلڈرن آنکولوجی گروپ (سی او جی) کی جانب سے کیے گئے اور سی پی ایکس-ایم اے-1201 ٹرائل سنسیناٹی چلڈرن اسپتال (سی سی ایچ) کی جانب سے کیے گئے اور بالغ مریضوں میں مناسب اور اچھی کارکردگی کے حفاظتی اعداد و شمار پر مبنی ہے۔

جاز کے ایگزیکٹو وائس پریذیڈنٹ رابرٹ ایاننون نے کہا: "جاز میں ہمیں یقین ہے کہ پیچیدہ بیماریوں کے تمام مریض حل کے مستحق ہیں اور اس بات کو یقینی بنانے کے لئے کہ مریضوں کی سب سے بڑی تعداد ہماری ادویات سے فائدہ اٹھا سکے، ہمارے علاج کے پیچھے سائنس کو وسعت دینے کے لئے سخت محنت کرتے ہیں۔ فوائد. اگرچہ پیڈیاٹرک مریضوں میں اے ایم ایل مریضوں کی کل تعداد کا تناسب نسبتا کم ہے، لیکن اس معاملے میں زیادہ موثر علاج کی اشد ضرورت ہے۔ بچوں کی آبادی میں ویکسیوس لیبل کی توسیع کے ساتھ، جاز ہمارے کینسر ریسرچ کو وسیع کرنے اور ان لوگوں پر توجہ مرکوز کرنے کے ہمارے مسلسل عزم کا اظہار کرتا ہے جن پر ہم سب سے زیادہ اثر ڈال سکتے ہیں۔ "

بچوں اور نوجوان بالغوں میں ویکسیوس کی حفاظت اور فارماکوکینیٹکس کی تصدیق 2 طبی مطالعات میں کی گئی ہے جن میں اے ایم ایل یا ریفیڈری ہیماٹولوجیکل بدنامی کے مریضوں کو شامل کیا گیا ہے۔ اے ایم ایل کے ساتھ 1 سے 21 سال کی عمر کے اڑتیس بچوں کو پہلی بار سی او جی کے ذریعہ کیے گئے مرحلہ 1/2 اے ایم ایل 1421 کے مطالعے میں شامل کیا گیا تھا اور 1 سے 19 سال کی عمر کے 27 مریضوں کو دوبارہ بیماری/ریفریکٹری ہیماٹولوجیکل بدنامی کے ساتھ سی سی ایچ میں شامل کیا گیا تھا۔ مرحلہ 1 سی پی ایکس-ایم اے-1201 مطالعہ. کسی بھی مطالعے میں عمر کی بنیاد پر حفاظتی فرق نہیں پایا گیا۔ بالغ مریضوں میں سی پی ایکس 351-301 کی تاثیر کا مطالعہ کرنے کے ثبوت اس اشارے کے لئے ویکسیوس کے استعمال کی حمایت کرتے ہیں۔

سی پی ایکس 351-301 ایک اہم مرحلہ 3 مطالعہ ہے جو 309 معمر مریضوں (60-75 سال) میں ہائی رسک اے ایم ایل کے ساتھ کیا گیا تھا جنہوں نے پچھلا علاج (ابتدائی علاج) حاصل نہیں کیا تھا۔ ویکسیوس کو معیاری سائٹرابین + ڈونوروبیسن (7+3) کیموتھراپی کے طریقوں کے ساتھ ملایا گیا تھا۔ اعداد و شمار سے پتہ چلا ہے کہ کنٹرول گروپ (7+3) کے مقابلے میں، ویکسیوس ٹریٹمنٹ گروپ کی مجموعی بقا (او ایس) نے اعداد و شمار کے لحاظ سے نمایاں بہتری حاصل کی (درمیانی او ایس: 9.6 ماہ بمقابلہ 5.9 ماہ، دو طرفہ پی=0.005، ایچ آر [95٪سی آئی]=0.69[0.52,0.90])، مکمل معافی کی شرح میں نمایاں اضافہ کیا گیا (37٪ بمقابلہ 26 فیصد، پی=0.036) اور ہیماٹوپوئیٹک سٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن (ایچ ایس سی ٹی) کی شرح میں اضافہ (34 فیصد بمقابلہ 25 فیصد)۔

ویکسیوس میں بلیک باکس وارننگ ہے کہ دوا کو ڈونوروبیسن اور/یا سائٹرابین پر مشتمل دیگر مصنوعات سے تبدیل نہیں کیا جاسکتا۔ مرحلہ 3 کے مطالعے میں سب سے عام منفی رد عمل (واقعات ≥25٪) خون بہنے کے واقعات، بخار، دانے، سوجن، متلی، منہ یا گلے میں درد، دست، قبض، پٹھوں میں درد، تھکاوٹ، پیٹ میں درد، ڈسپنیا، سر درد، کھانسی، بھوک میں کمی، بے قاعدہ دل کی دھڑکن، نمونیا، خون میں انفیکشن، سردی، نیند میں خلل اور قے تھے۔

ویکسیوس 5:1 کے تناسب سے سائٹرابین اور ڈونوروبیسن کی ایک مرکب تھراپی ہے۔ دونوں دواؤں کو نینو پیمانے پر لیپوسوم ڈلیوری گاڑی میں شامل کیا گیا ہے۔ یہ نینو اسکیل لیپوسوم ڈلیوری گاڑی ہر دوا کو الگ الگ لینے کے خطرے کو محدود کرتے ہوئے افادیت میں اضافہ کر سکتی ہے۔

ویکسیوس جاز کے ملکیتی ٹیکنالوجی پلیٹ فارم کومبی پلیکس کی بنیاد پر تیار کیا گیا ہے، جو کینسر مخالف ادویات کے امتزاج کو عقلی طور پر ڈیزائن اور فوری طور پر تشخیص کر سکتا ہے، روایتی کیموتھراپی اور سالماتی ٹارگٹڈ ادویات کو ملا کر مضبوط اینٹی ٹیومر سرگرمی فراہم کر سکتا ہے۔ کومبی پلیکس مشترکہ دواؤں کے سب سے موثر سائینیرگسٹک مولر تناسب کو ان ویٹرو میں تسلیم کرتا ہے، اور ساتھ ہی اس مولر تناسب کو نینو اسکیل ڈرگ ڈیلیوری کمپلیکس میں ٹھیک کرتا ہے، تاکہ وہ انتظامیہ کے بعد اس بہترین امتزاج کو برقرار رکھ سکے تاکہ اس مولر تناسب کو یقینی بنایا جاسکے ٹیومر ٹشوز کے سامنے آنے سے یہ ٹیکنالوجی پلیٹ فارم روایتی امتزاج اسکیموں کی بہت سی بنیادی خامیوں کو حل کرسکتا ہے اور ساتھ ہی ساتھ مرکب دواؤں کی ترقی کو درپیش فطری چیلنجوں کا بھی سامنا ہے۔

امریکہ میں ویکسیوس کو ایف ڈی اے نے اگست 2017 میں مذکورہ اشاروں کے لیے منظوری دی تھی۔ یہ ایک مخصوص قسم کے شدید مائلوئڈ لیوکیمیا (اے ایم ایل) کے لئے پہلی مارکیٹڈ تھراپیوٹک دوا ہے۔ دو عام طور پر استعمال ہونے والے کیموتھراپیوٹک کو ملا کر، یہ کیموتھراپی کے اثر کو نمایاں طور پر بہتر بناتا ہے اور مریضوں کی بقا کے وقت کو طول دیتا ہے۔ ویکسیوس کے ساتھ بلیک باکس وارننگ بھی ہوتی ہے کہ ڈونوروبیسن یا آربینوسائڈ پر مشتمل دیگر ادویات کے لیے ویکسیوس کا متبادل بنانا سختی سے منع ہے۔ اس سے قبل ویکسیوس کو ایف ڈی اے کی جانب سے یتیم دوا کا درجہ، کامیابی کی دوا کا درجہ اور ترجیحی جائزہ کا درجہ دیا گیا ہے۔

ایکیوٹ مائلوئڈ لیوکیمیا (اے ایم ایل) ہڈیوں کے گودے کے خلیات کے غیر معمولی پھیلاؤ کے ساتھ ایک مہلک کینسر ہے، جو خون میں خون کے سفید خلیات کے مسلسل اضافے کے طور پر ظاہر ہوتا ہے۔ یہ ایک مہلک بیماری ہے جس میں اموات کی شرح زیادہ ہے۔ علاج سے متعلق شدید مائلوئڈ لیوکیمیا (ٹی-اے ایم ایل) اکثر کینسر کے مریضوں میں ہوتا ہے جو کیموتھراپی یا ریڈیو تھراپی حاصل کرتے ہیں، اور علاج کے بعد 5 سال کے اندر یہ واقعات 8٪-10 فیصد تک زیادہ ہوتے ہیں۔ مائلوڈیسپلاسیا میں متعلقہ تبدیلیوں کے ساتھ ایکیوٹ مائلوئڈ لیوکیمیا (اے ایم ایل-ایم آر سی) بنیادی طور پر بون میرو خلیوں میں خون کے نظام کی خرابی اور جین کی تبدیلیوں کے طور پر ظاہر ہوتا ہے۔ اے ایم ایل کے ان دونوں اقسام کے مریضوں کی اوسط عمر نسبتا کم ہے۔ (