Eprenetapopt + azacitidine موثر ہے! --- 1/2۔

Aprea Therapeutics نے حال ہی میں ایک فیز 2 کلینیکل ٹرائل کے مثبت نتائج کا اعلان کیا ہے جو کہ TP53 اتپریورتی myelodysplastic syndrome (MDS) اور ایکیوٹ myelodysplastic syndrome کے لیے azacitidine (AZA) کے ساتھ مل کر eprenetapopt (APR-246) کا جائزہ لے رہا ہے۔ AML کے مریضوں کی پیوند کاری کے بعد دیکھ بھال کے علاج کی افادیت اور حفاظت۔

eprenetapopt ایک چھوٹی مالیکیول دوا ہے جو کہ تبدیل شدہ اور غیر فعال p53 پروٹین کو جنگلی قسم کے p53 کی تشکیل اور افعال میں بحال کرنے ، اسے دوبارہ فعال کرنے ، اور انسانی کینسر کے خلیوں میں پروگرام شدہ سیل موت کو دلانے کے لیے ثابت ہوئی ہے۔

ٹرائل میں اندراج شدہ 33 مریضوں میں ، ٹرانسپلانٹیشن کے بعد 1 سالہ تکرار سے پاک بقا (RFS) کی شرح 58 فیصد تھی ، اور RFS کا اوسط وقت 12.1 ماہ تھا۔ ٹرانسپلانٹیشن کے بعد 1 سالہ مجموعی بقا (OS) کی شرح 79٪ تھی ، اور اوسط OS کا وقت 19.3 ماہ تھا۔ ٹرانسپلانٹیشن کے بعد TP53 اتپریورتی MDS اور AML مریضوں کے نتائج کا جائزہ لینے کے لیے پچھلے کئی کلینیکل ٹرائلز نے رپورٹ کیا ہے کہ ٹرانسپلانٹیشن کے بعد 1 سالہ RFS کی شرح تقریبا 30 30 فیصد ہے ، اور اوسط OS کا وقت تقریبا-8 5-8 ماہ ہے۔ اس آزمائش میں ، مریضوں نے پریینپپٹ اور ایزاسٹیڈائن کی پیوند کاری کے بعد پروٹوکول کو برداشت کیا۔

اپریہ 2021 کے دوسرے نصف حصے میں امریکی ایف ڈی اے کے ساتھ اس مرحلے 2 کے کلینیکل ٹرائل کے اعداد و شمار پر تبادلہ خیال کرنے کا ارادہ رکھتی ہے ، اور مستقبل کی سائنسی یا طبی کانفرنسوں میں ڈیٹا شائع کرنے کی توقع رکھتی ہے۔ امریکہ میں ایچ لی موفٹ کینسر سینٹر اور ریسرچ انسٹی ٹیوٹ کی ایک محقق ، اسمیتا مشرا نے کہا:" trans ٹرانسپلانٹیشن کے بعد TP53 اتپریورتی MDS اور AML والے مریضوں کے دیکھ بھال کے علاج کے لیے eprenetapopt اور azacitidine کا RFS اور OS ڈیٹا ناقابل یقین حد تک دلچسپ ہے. ٹرانسپلانٹیشن کے باوجود یہ فی الحال TP53 اتپریورتی MDS اور AML کے مریضوں کا واحد ممکنہ علاج ہے ، لیکن علاج کے موجودہ معیار کے تحت ، تکرار کا خطرہ اب بھی زیادہ ہے ، اور پیوند کاری کے بعد اوسط OS بہت محدود ہے ، صرف 8 ماہ یا اس سے کم۔ اگر پوسٹ ٹرانسپلانٹ مینٹیننس تھراپی کے لیے ایپرینیٹاپپٹ اور ایزاسٹیڈائن کے استعمال کی منظوری حاصل کی جائے تو یہ ایک نئے علاج کے نمونے کی نمائندگی کر سکتا ہے جو علاج معالجے کے محدود اختیارات والے مریضوں کے نتائج کو بہتر بنا سکتا ہے۔"؛

APR-426 سالماتی ساخت (تصویر کا ماخذ: selleck.cn)

MDS hematopoietic سٹیم سیلز کا ایک مہلک ٹیومر ہے۔ بون میرو صحت مند خون کے خلیات کی مناسب تعداد پیدا نہیں کر سکتا۔ ایم ڈی ایس کے تقریبا 30 30-40 فیصد مریض شدید مائیلائڈ لیوکیمیا (اے ایم ایل) میں ترقی کریں گے ، اور خیال کیا جاتا ہے کہ پی 53 ٹیومر دبانے والے پروٹین میں تغیرات براہ راست بیماری کے بڑھنے کا باعث بنتے ہیں۔ p53 تغیرات MDS اور AML مریضوں کے 20 in میں موجود ہیں اور خراب مجموعی تشخیص سے وابستہ ہیں۔ فی الحال ، خاص طور پر TP53 اتپریورتی MDS یا AML مریضوں کے لیے کوئی منظور شدہ علاج نہیں ہے۔