تائیوان کی دوا ہوا فارماسیوٹیکل بیسریمی کو امریکی ایف ڈی اے نے منظور کیا ہے: پی وی کے علاج کے لیے پہلا انٹرفیرون!

PharmaEssentia نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (FDA) نے Polycythemia vera (PV) والے بالغ مریضوں کے علاج کے لیے Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) کو منظوری دے دی ہے۔ پی وی ایک خون کی بیماری ہے جو خون کے سرخ خلیوں کی زیادہ پیداوار کا سبب بنتی ہے۔ ضرورت سے زیادہ خلیے خون کو گاڑھا کر دیں گے، خون کے بہاؤ کو سست کر دیں گے، اور تھرومبوسس کے امکانات کو بڑھا دیں گے۔ ریاستہائے متحدہ میں، PV ہر سال تقریباً 6,200 افراد کو متاثر کرتا ہے۔ اس سے پہلے، بیسریمی کو PV کے علاج کے لیے یتیم خانے کا درجہ (ODD) دیا گیا تھا۔

بیسریمی ایک اختراعی مونو پی جیلیٹڈ لانگ ایکٹنگ انٹرفیرون ہے جو بون میرو میں پی وی میں سیلولر اثرات کو ظاہر کرتا ہے۔ 7.5 سال تک جاری رہنے والے کلینیکل ڈیٹا سے پتہ چلتا ہے کہ Besremi میں خون کے خلیات کی تعداد کو کنٹرول کرنے کی گہری اور دیرپا صلاحیت ہے اور اسے PV کے دوران کسی بھی وقت علاج کے اہداف کی حمایت کے لیے استعمال کیا جا سکتا ہے۔

یہ بات قابل ذکر ہے کہ Besremi PV کے علاج کے لیے امریکی FDA سے منظور شدہ پہلی دوا ہے۔ اس سے قطع نظر اس کا استعمال کیا جاسکتا ہے کہ آیا مریض کے علاج کی تاریخ ہے۔ اس کے علاوہ، Besremi بھی پہلی انٹرفیرون تھراپی ہے جو خاص طور پر PV کے علاج کے لیے منظور کی گئی ہے۔

فروری 2019 میں، Besremi کو یورپی یونین میں PV والے بالغ مریضوں کے علاج کے لیے بغیر علامتی splenomegaly کے ایک مونو تھراپی کے طور پر منظور کیا گیا تھا۔ Besremi PV کے علاج کے لیے یورپ میں منظور شدہ پہلی دوا ہے اور اس کا ہائیڈروکسیوریا کے سابقہ ​​نمائش سے کوئی تعلق نہیں ہے۔ یورپ میں، Besremi کی مارکیٹنگ کی اجازت دینے والا AOP Orphan Pharmaceuticals ہے۔

PV کے علاج میں phlebotomy (phlebotomy، جو سوئی کے ذریعے خون کے اضافی خلیات کو رگ سے ہٹاتا ہے) اور وہ ادویات جو خون کے خلیات کی تعداد کو کم کرتی ہیں۔ بیسریمی ان دوائیوں میں سے ایک ہے۔ یہ خیال کیا جاتا ہے کہ Besremi ہڈیوں کے گودے میں خون کے خلیات کی پیداوار کو کم کرنے کے لیے جسم میں بعض ریسیپٹرز سے منسلک ہو کر ایک سلسلہ رد عمل کو متحرک کرتا ہے۔ Besremi ایک طویل عمل کرنے والی دوا ہے جو ہر 2 ہفتوں میں subcutaneous طور پر لگائی جاتی ہے۔ اگر Besremi اضافی خون کے خلیات کو کم کر سکتا ہے اور کم از کم ایک سال تک معمول کی سطح کو برقرار رکھتا ہے، تو انتظامیہ کی تعدد کو ہر 4 ہفتوں میں ایک بار کم کیا جا سکتا ہے.

PV کے علاج میں Besremi کی افادیت اور حفاظت کی تصدیق 7.5 سالہ ملٹی سینٹر سنگل آرم ٹرائل میں ہوئی۔ اس آزمائش میں، پی وی کے ساتھ 51 مریضوں نے تقریبا 5 سال کے اوسط کے لئے بیسریمی علاج حاصل کیا. بیسریمی کی افادیت کا اندازہ مریضوں کے تناسب کو دیکھ کر کیا جاتا ہے جو مکمل ہیماتولوجیکل ردعمل حاصل کرتے ہیں۔ مکمل ہیماتولوجیکل ردعمل کا مطلب یہ ہے کہ مریض کے خون کے سرخ خلیات کا حجم 45% سے کم ہے، خون کے سفید خلیات کی تعداد اور پلیٹلیٹ کی تعداد نارمل ہے، تلی کا سائز نارمل ہے، اور حالیہ خون بہنے کے بغیر کوئی تھرومبوسس نہیں ہوتا ہے۔ مجموعی طور پر، 61% مریضوں نے مکمل ہیماتولوجیکل ردعمل حاصل کرنے کے لیے بیسریمی علاج حاصل کیا۔

حفاظت کے لحاظ سے، Besremi جگر کے انزائمز، کم سفید خون کے خلیات کی سطح، کم پلیٹلیٹ کی سطح، جوڑوں کا درد، تھکاوٹ، خارش، اوپری سانس کی نالی کے انفیکشن، پٹھوں میں درد، اور فلو جیسی بیماریوں کا سبب بن سکتا ہے۔ ضمنی اثرات میں پیشاب کی نالی کے انفیکشن، ڈپریشن، اور عارضی اسکیمک حملے (فالج جیسے حملے) بھی شامل ہو سکتے ہیں۔

الفا انٹرفیرون پروڈکٹس جیسے بیسریمی نیوروپسیچائٹرک، آٹو امیون، اسکیمک (جسم کے کسی حصے میں خون کی ناکافی بہاؤ) اور متعدی امراض کا سبب بن سکتے ہیں یا خراب کر سکتے ہیں، جو جان لیوا یا مہلک پیچیدگیوں کا باعث بنتے ہیں۔ Besremi کو منشیات سے الرجی والے مریضوں، شدید دماغی بیماری یا شدید دماغی بیماری کی تاریخ کے حامل مریضوں، امیونوسوپریسڈ ٹرانسپلانٹ وصول کنندگان، خود سے قوت مدافعت کے امراض یا خود کار قوت مدافعت کے امراض کی تاریخ والے مریض، اور جگر کی بیماری والے مریضوں میں استعمال کرنے کی سختی سے ممانعت ہے۔ جنین کو پہنچنے والے نقصان کے خطرے کی وجہ سے، خواتین کو Besrimi استعمال کرنے سے پہلے حمل کے ٹیسٹ سے گزرنا چاہیے۔

Besremi کا فعال دواسازی کا جزو ropeginterferon alfa-2b ہے، جو کہ ایک نیا طویل عرصے سے کام کرنے والا واحد isomer monopegylated proline interferon (>؛ 98%، ATC L03AB15) ہے جس میں بہتر فارماکوکینیٹک خصوصیات ہیں، اور اس نے رواداری اور سہولت کو ثابت کیا ہے۔ طویل مدتی دیکھ بھال کے علاج کے دوران دوا ہر 2 ہفتوں میں ایک بار، یا ہر 4 ہفتوں میں ایک بار دی جاتی ہے، اور PV کے علاج کے لیے منظور شدہ پہلی انٹرفیرون پروڈکٹ ہے۔

ropeginterferon alfa-2b کو Yaohua فارماسیوٹیکل نے دریافت کیا تھا اور اسے تائیچنگ، تائیوان، چین میں ایک فیکٹری میں تیار کیا گیا تھا۔ فیکٹری نے جنوری 2018 میں EMA's cGMP سرٹیفیکیشن پاس کیا۔ ریاستہائے متحدہ اور یورپی یونین میں، ropeginterferon alfa-2b کو PV کے علاج کے لیے یتیم دوا کا عہدہ دیا گیا ہے۔

پولی سیتھیمیا ویرا (PV) ایک کینسر ہے جو بون میرو میں بیماری پیدا کرنے والے اسٹیم سیلز سے شروع ہوتا ہے، جس سے خون کے سرخ خلیات، سفید خون کے خلیات اور پلیٹلیٹس میں دائمی اضافہ ہوتا ہے۔ یہ بیماری قلبی پیچیدگیاں پیدا کر سکتی ہے، جیسے تھرومبوسس اور ایمبولزم، اور یہاں تک کہ ثانوی مائیلو فائبروسس یا لیوکیمیا میں تبدیل ہو سکتی ہے۔ اگرچہ PV کے پیچھے موجود مالیکیولر میکانزم کا ابھی بھی گہرائی سے مطالعہ کرنے کی ضرورت ہے، لیکن موجودہ نتائج حاصل شدہ تغیرات کے ایک سیٹ کی طرف اشارہ کرتے ہیں، جن میں سے سب سے اہم Janus kinase 2 (JAK2) کی ایک اتپریورتی شکل ہے: JAK2V617F۔